Estados Unidos:
Se trató a un primer paciente con PRX-102 (pegunigalsidasa alfa), una terapia de reemplazo enzimático en investigación para la enfermedad de Fabry que se está revisando para su aprobación, a través de un programa de acceso ampliado (EAP) en los Estados Unidos.
«El inicio del tratamiento en el primer paciente inscrito en nuestro programa de acceso ampliado es un hito importante para la comunidad de la enfermedad de Fabry y otro reflejo de nuestro compromiso de apoyar a los pacientes, los cuidadores y sus proveedores de atención médica en la toma de decisiones importantes sobre su salud y manejo de la enfermedad». Giacomo Chiesi, director de Enfermedades Raras Globales de Chiesi, que posee una licencia para el tratamiento, dijo en un comunicado de prensa.
El EAP (NCT04552691), lanzado en octubre de 2020, está abierto a pacientes que, en opinión de su médico, no tienen alternativas satisfactorias entre las terapias actualmente aprobadas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), y / o no pueden participar en otras ensayos en curso de posibles tratamientos de Fabry.
“A través de este programa de acceso ampliado, muchos pacientes pueden tener acceso al tratamiento con pegunigalsidase alfa mientras continuamos trabajando diligentemente para hacer avanzar esta terapia a través de las etapas finales del proceso de revisión regulatoria en los próximos meses. Nos gustaría agradecer a la comunidad médica y de pacientes de Fabry por el apoyo que nos han brindado en la configuración de este programa”, agregó Chiesi.
Los pacientes que participan en el EAP reciben infusiones de PRX-102 cada dos semanas a una dosis de 1 mg / kg de peso corporal. Los datos relacionados con los eventos adversos (efectos secundarios) y la eficacia se recopilan de todos los participantes.
Aquí encontrará información adicional sobre la política de acceso ampliado de Chiesi. Para ser considerado para el programa de acceso ampliado, el médico del paciente debe enviar solicitudes en su nombre a través del portal de la empresa.
El tratamiento comenzó para el paciente en programa de acceso ampliado en un centro en Fairfax, Virginia, el 21 de diciembre.
PRX-102, desarrollado por Protalix BioTherapeutics y luego autorizado a Chiesi Global Rare Diseases para todos los mercados fuera de los EE.UU., es una versión artificial de la enzima alfa-galactosidasa A.
Al igual que otras terapias de reemplazo enzimático (TRE), repone los niveles de alfa-galactosidasa A, que falta en los pacientes con Fabry. Esto ayuda a las células a descomponer la molécula grasa globotriaosilceramida (Gb3) y evitar que se acumule en diferentes tejidos, incluidos los riñones, el corazón y los vasos sanguíneos del cerebro.
La terapias de reemplazo enzimático en investigación se está evaluando o se evaluó en tres ensayos de fase 3: BALANCE (NCT02795676), BRIGHT (NCT03180840) y BRIDGE (NCT03018730), y otros estudios abiertos relacionados.
BALANCE está evaluando la efectividad de PRX-102 para prevenir el deterioro de la función renal en pacientes con Fabry que habían sido tratados previamente con ERT Fabrazyme (agalsidasa beta) aprobado por sanofi genzyme.
El ensayo abierto BRIGHT, que se esperaba que concluyera en diciembre, evalúa tanto la seguridad como la eficacia de PRX-102 en pacientes tratados previamente con Fabrazyme o Replagal (agalsidasa alfa), otra terapia de reemplazo enzimático aprobada, desarrollada por Shire (ahora propiedad de Takeda).
BRIDGE, un estudio de cambio de etiqueta abierto que finalizó en 2019, probó la seguridad y eficacia de PRX-102 en adultos con enfermedad de Fabry tratados previamente con Replagal durante al menos dos años y que permanecieron con una dosis estable del medicamento durante un mínimo de seis meses.
Actualmente, la FDA está revisando una solicitud, bajo su programa de aprobación acelerada y revisión prioritaria, buscando la aprobación de PRX-102 para la enfermedad de Fabry. La agencia ha fijado el 27 de abril como fecha límite para anunciar su decisión.
Patricia Inacio, PhD
