Durante el proceso de desarrollo de medicamentos, los fabricantes de medicamentos deben buscar una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND), que permite que el tratamiento se transporte a través de las fronteras estatales. La autorización de IND también permite a los investigadores realizar ensayos clínicos para evaluar el tratamiento potencial. Según un comunicado de prensa reciente, la FDA aprobó recientemente una IND para FBX-101, una desarrollada por Forge Biologics Inc. (Forge) para pacientes con enfermedad de Krabbe.

FBX-101

Desarrollado por Forge, FBX-101 es una terapia génica viral adenoasociada (AAV). Se administra después de un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). AskBio explica que la terapia génica de AAV funciona mediante:

transformar un virus natural en un mecanismo de administración para terapia génica. El ADN viral se reemplaza con ADN nuevo y se convierte en un vector codificado con precisión y ya no se considera un virus, ya que la mayoría de los componentes virales han sido reemplazados.

Luego, el vector AAV entrega genes funcionales al cuerpo. Las mutaciones del gen GALC causan la enfermedad de Krabbe. Por tanto, en este caso, FBX-101 entrega un gen GALC funcional. Específicamente, FBX-101 se dirige tanto al sistema nervioso central como al periférico. En modelos animales de la enfermedad de Krabbe, FBX-101 mejoró la calidad de vida y las tasas de supervivencia en general. Además, el tratamiento redujo la desmielinización.

Además de la autorización IND, FBX-101 también recibió la aprobación del Comité Institucional de Bioseguridad y la Junta de Revisión Institucional.

Enfermedad de Krabbe

Según KrabbeConnect, la enfermedad de Krabbe es:

un trastorno genético poco común, también conocido como leucodistrofia de células globoides. La enfermedad de Krabbe se describe como una afección neurológica grave que resulta de la pérdida de la cubierta protectora (vaina de mielina) que rodea las células nerviosas.

En general, la enfermedad de Krabbe se considera un trastorno de almacenamiento lisosómico y una leucodistrofia. Debido a la mutación del gen GALC, los pacientes con enfermedad de Krabbe no producen suficiente enzima galactocerebrosidasa. Normalmente, esta enzima descompone las sustancias grasas complejas del cuerpo. Sin embargo, sin esta enzima, estas sustancias se acumulan y provocan la degeneración de la mielina.

La enfermedad de Krabbe suele presentarse en forma de aparición temprana («infantil») o de aparición tardía. La última forma es más grave y suele ser mortal a los 2-4 años de vida. Aquellos con enfermedad de Krabbe de aparición tardía suelen tener una progresión de la enfermedad más singular o retardada. Solo el 10-15% de los diagnósticos de enfermedad de Krabbe son de aparición tardía.

Los síntomas de la enfermedad de Krabbe incluyen:

  • Retrasos del desarrollo
  • Convulsiones
  • Pérdida de audición y visión
  • Irritabilidad
  • Dificultades de alimentación
  • Espasmos musculares
  • Fiebre
  • Vómitos frecuentes
  • Rigidez muscular

Jessica Lynn

Fuente: https://patientworthy.com/2021/01/07/fda-clears-fbx-101-ind-krabbe-disease/