Newswise, los datos de un ensayo clínico reciente que evaluó IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C, muestran que la terapia es eficaz, segura y bien tolerada. Patrocinado por la compañía biofarmacéutica IntraBio Inc. (“IntraBio”), el ensayo clínico finalmente demostró que IB1001 es capaz de mejorar la calidad de vida (QOL) y reducir los síntomas tanto en pacientes pediátricos como adultos.
IB1001
También conocido como N-acetil-L-leucina, IB1001 es un aminoácido administrado por vía oral que se ha demostrado que mejora la función cerebral. También puede cambiar la forma en que se metabolizan la glucosa y los antioxidantes y prevenir o reducir la neuroinflamación. IntraBio también está probando IB1001 como un tratamiento potencial para pacientes con gangliosidosis GM2 y ataxia-telangiectasia. El medicamento también recibió las designaciones de medicamento huérfano, enfermedad pediátrica rara y vía rápida en los Estados Unidos, así como la designación de producto medicinal huérfano en Europa.
Durante el ensayo clínico, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de IB1001 para pacientes con Niemann-Pick tipo C que tenían 6 años o más. Los pacientes procedían de Estados Unidos, el Reino Unido y la UE. En última instancia, los investigadores determinaron que el fármaco redujo la gravedad de los síntomas y mejoró la calidad de vida.
Enfermedad de Niemann-Pick
Hay tres tipos de enfermedad de Niemann-Pick, un trastorno metabólico poco común: tipo A, B y C. En la enfermedad de Niemann-Pick, los pacientes no pueden transportar lípidos llamados esfingomielina a las células. Como resultado, la esfingomielina se acumula y causa daño. Los tipos A y B de Niemann-Pick son el resultado de mutaciones del gen SMPD1. En Niemann-Pick tipo C , las mutaciones NPC1 o NPC2 causan la afección. Los pacientes deben heredar dos copias de la mutación genética para heredar la enfermedad de Niemann-Pick.
Los síntomas varían según el subtipo de enfermedad y el lugar donde se acumula esfingomielina. Sin embargo, los síntomas pueden incluir:
Pérdida de apetito
Niveles bajos de plaquetas en sangre (trombocitopenia)
Dificultad para tragar
Agrandamiento del bazo y del hígado
Retrasos o pérdidas intelectuales
Problemas de equilibrio
Ictericia
Convulsiones
Hinchazón y dolor abdominal
Habla arrastrada
Dificultades para dormir
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/20/ib1001-effective-for-npc-treatment-study-says/
