Nuevo acondicionamiento de intensidad reducida para el TCMH resultó beneficioso para 20 enfermedades raras

Pittsburgh:

Un estudio reciente publicado en la revista Blood Advances ha documentado que el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es seguro y eficaz para los niños con muchos tipos diferentes de afecciones no malignas heredadas, como la anemia de células falciformes, el síndrome de Hunter, la enfermedad de Krabbe, la talasemia, la leucodistrofia metacromática. y varios tipos de inmunodeficiencia. En total, se incluyeron 44 trastornos diferentes en el estudio.

Anteriormente, se documentó que el acondicionamiento de intensidad reducida antes del trasplante estaba asociado tanto con infecciones como con el fracaso del injerto para aquellos que no habían recibido previamente quimioterapia. Esto se debe a que este tipo de terapia no estaba destinada a estas personas, estaba destinada a personas con leucemia. Este estudio pudo desarrollar un nuevo régimen que produjo la misma eficacia y mejor seguridad.


El estudio

Este estudio fue completado por un equipo del UPMC Children’s Hospital en Pittsburgh. El autor principal de este estudio fue Paul Szabolcs. Comenzó por primera vez en 2012, y su predecesor comenzó en 2008. El régimen probado incluye una combinación de medicamentos que incluyen hidroxiurea, alemtuzumab, fludarabina, tiotepa y melfalán. Los investigadores creen que podría ser muy ventajoso porque las concentraciones de los medicamentos se pueden alterar para crear la fórmula adecuada para cada paciente.

Esta fórmula fue diseñada para mantener la reconocida columna vertebral de la quimioterapia y agregar alemtuzumab con una seroterapia ATG.

Los pacientes se dividieron según el riesgo de rechazo. El riesgo estándar incluía a aquellos sin una inmunodeficiencia o una condición como la talasemia. El alto riesgo de rechazo incluyó a pacientes con talasemia falciforme. También se incluyó un riesgo de rechazo bajo. También se evaluó el recuento de linfocitos para evaluar infecciones virales previas.

Este ensayo incluyó la mayor cantidad de enfermedades jamás estudiadas en esta área. Además, incluyó los 3 tipos principales de enfermedades hereditarias. Estas son afecciones del sistema inmunológico, el sistema de almacenamiento lisosómico y de la médula ósea. En 20 condiciones diferentes, los resultados fueron exitosos. Hubo muy pocos casos de mortalidad.


Infusión de leucocitos de donantes

En este ensayo también se estudió la infusión de leucocitos de donantes (DLI). Básicamente, esto implica traducir el 95% del injerto y ahorrar un 5% para más adelante. Un mes después del trasplante se infunde el último 5%. Esto sirve como refuerzo del sistema inmunológico del paciente.

En este ensayo, este método se utilizó para 20 pacientes. Todos estos pacientes tenían signos tempranos de reconstitución inmunitaria. Esto es beneficioso porque el alemtuzumab, aunque importante, tiene un efecto negativo sobre la reconstrucción inmunológica. Un mes después del trasplante, alemtuzumab ha desaparecido, lo que significa que es el momento perfecto para estimular el sistema inmunológico.

Con suerte, seguirá un ensayo multicéntrico de esta investigación.

 

Trudy Horsting

Fuente: https://patientworthy.com/2020/09/22/reduced-intensity-conditioning-hsct-beneficial-rare-diseases/