Historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para . Esta aplicación es para el uso del fármaco como tratamiento para la . El fármaco está siendo desarrollado por la empresa biofarmacéutica Orphazyme A / S. La solicitud fue aceptada bajo los protocolos de revisión prioritaria.


Acerca de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es una forma de enfermedad de almacenamiento lisosómico que se caracteriza por una deficiencia no en una enzima, sino más típicamente en un tipo de proteína transportadora que evita que las moléculas solubles en agua se muevan dentro de una célula. Es causada por mutaciones del gen NPC1 o NPC2. Existe una gran disparidad en la gravedad y presentación de los síntomas de la enfermedad, lo que hace que los síntomas sean un método de diagnóstico poco confiable. Pueden aparecer en la infancia o incluso en la sexta década de vida del paciente. Dichos síntomas incluyen agrandamiento del bazo y / o hígado, ictericia, depresión severa, ataxia, epilepsia, dificultad para hablar y tragar, distonía, tono muscular pobre, trastorno bipolar, microcefalia, pérdida progresiva de audición, demencia progresiva y psicosis. La mayoría de los tratamientos son de apoyo, pero existen algunos medicamentos que pueden retrasar la progresión de la enfermedad y prolongar la vida. La esperanza de vida está relacionada con la aparición de los síntomas, y aquellos con los primeros síntomas suelen morir antes.


Acerca de la revisión prioritaria

Se permite la revisión prioritaria para aplicaciones en las que la agencia determina que el medicamento en cuestión podría ofrecer mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico, seguridad o prevención de una enfermedad o afección médica grave. El período de revisión de la solicitud se reduce de diez meses a seis meses. La fecha de acción prevista para esta aplicación es el 17 de marzo de 2021.


Sobre Arimoclomol

El arimoclomol está diseñado para desencadenar una mayor producción de proteínas de choque térmico. Estas proteínas tienen la capacidad de mejorar la función de los lisosomas celulares, reparar proteínas mal plegadas y deshacerse de agregados proteicos inusuales, que a menudo están implicados en enfermedades neurodegenerativas. El fármaco es capaz de atravesar la barrera hematoencefálica y está disponible por vía oral. El fármaco ha obtenido las designaciones de terapia avanzada y vía rápida para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C de la FDA y también se está evaluando para la , miositis por cuerpos de inclusión esporádica y esclerosis lateral amiotrófica.

 

James Moore

Fuente: https://patientworthy.com/2020/09/18/fda-priority-review-nda-niemann-pick-disease-typec/