Los ensayos clínicos pueden ayudar a los investigadores a desarrollar nuevos tratamientos para trastornos como la , que actualmente no tiene cura y pocas opciones para tratar los síntomas. A través de estos ensayos, los científicos recopilan evidencia para respaldar la posible aprobación regulatoria de terapias nuevas y mejores que pueden mejorar la calidad de vida de los pacientes.


¿Qué son los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos son la base de los avances médicos. El objetivo es determinar si un dispositivo, procedimiento o medicamento es seguro y eficaz. Estos estudios también pueden probar nuevas formas de utilizar tratamientos existentes, evaluar otros aspectos de la atención o simplemente registrar la progresión de una enfermedad a lo largo del tiempo, un estudio observacional que puede proporcionar datos importantes para investigadores y médicos.

Los pacientes y voluntarios sanos pueden inscribirse en ensayos clínicos. Los juicios se controlan para garantizar que se lleven a cabo según lo previsto, están regulados por la ley y requieren la aprobación del gobierno antes de comenzar. Los investigadores monitorean a todos los participantes para que cualquier problema o riesgo potencial pueda identificarse lo antes posible.


¿Cuál es el objetivo de los ensayos clínicos?

Un es un experimento. Los científicos que diseñan el ensayo buscan reunir suficiente evidencia científica (datos que sean clínicamente significativos y reproducibles) para respaldar una solicitud a un organismo regulador para la aprobación de lo que están probando. En los EE.UU., los científicos deben enviar todas las solicitudes a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., para su aprobación. La contraparte de la agencia en Europa es la Agencia Europea de Medicamentos.


¿Cuáles son las diferentes fases?

Los nuevos tratamientos suelen pasar por tres fases de prueba. En la primera fase, se extrae un número relativamente pequeño de participantes de la población general para probar el tratamiento propuesto en cuanto a seguridad, tolerabilidad y otras propiedades.

La fase 2 implica probar la terapia en la población de pacientes prevista. Las pruebas aquí son para seguridad y evidencia temprana de efectividad, y generalmente incluyen una pequeña cantidad de pacientes.

Un ensayo de fase 3 está diseñado para demostrar científicamente que el medicamento, procedimiento o dispositivo es beneficioso para su población objetivo. Esta fase generalmente requiere un grupo de pacientes estadísticamente válido y representativo, para minimizar el sesgo científico.


¿Quién puede inscribirse?

Los estudios clínicos tienen estándares, llamados criterios de elegibilidad, que describen quiénes pueden participar. Estos se basan en características como la edad, el sexo, el tipo y la etapa de la enfermedad, el historial de tratamiento previo del paciente y la presencia de otras afecciones médicas.


¿Cuáles son los posibles beneficios de inscribirse?

Al inscribirse usted o su hijo en un ensayo clínico, puede:

Obtener acceso a nuevos tratamientos antes de que estén ampliamente disponibles
recibir atención médica regular y cuidadosa de un equipo de investigación que incluye médicos y otros profesionales de la salud
Ayudar a otros contribuyendo al conocimiento sobre nuevos tratamientos o procedimientos.

¿Cuáles son algunas preguntas para hacer?

Si está considerando inscribirse en un ensayo clínico de la enfermedad de Pompe, no dude en hacer cualquier pregunta o abordar cualquier problema sobre el ensayo en cualquier momento. Haga una lista de sus preguntas o inquietudes para asegurarse de obtener respuestas a todas. Recuerde que cualquier tratamiento nuevo que se esté probando puede tener efectos secundarios imprevistos graves.

Algunas preguntas generales que quizás quiera hacer incluyen:

¿Cuál es el propósito del estudio?
¿Quién financiará el estudio?
¿Cuánto durará el estudio?
¿Quién me informará de los resultados del estudio?
¿Cuáles son los posibles beneficios y riesgos?
¿A qué tipo de terapias, procedimientos o pruebas me someteré (o mi hijo)?
¿Quién estará a cargo de mi cuidado (o el de mi hijo)?

¿Cómo me inscribo en un ensayo clínico?

Actualmente, se están realizando ensayos clínicos de la enfermedad de Pompe en universidades y centros médicos de todo el mundo para evaluar posibles nuevas terapias. Se enumeran en línea en ClinicalTrials.gov, una base de datos de ensayos financiados con fondos públicos y privados en todo el mundo.

Cada resumen del estudio proporciona una lista de las ubicaciones de las clínicas y si el ensayo aún está reclutando. Para participar en un estudio, comuníquese con el coordinador del ensayo clínico de la institución participante.

 

Mary Chapman

Fuente: https://pompediseasenews.com/2020/08/18/significance-clinical-trials-pompe-disease/