Lysogene ha firmado un acuerdo de investigación colaborativo con Yeda Research and Development, una rama comercial del Instituto de Ciencia Weizmann, para desarrollar una terapia génica para la enfermedad neuropática de Gaucher que afecta el cerebro y la médula espinal, anunció la compañía biofarmacéutica.
La terapia también se investigará como tratamiento para la enfermedad de Parkinson y otros trastornos causados por mutaciones en el gen GBA.
«Esta colaboración encaja perfectamente con la estrategia de Lysogene, brindando la oportunidad de desarrollar una nueva terapia para una enfermedad lisosómica rara, con el potencial de expandirse a enfermedades neurológicas con poblaciones de pacientes mucho más grandes, como Parkinson», Ralph Laufer, director científico de Lysogene, dijo en un comunicado de prensa.
En Gaucher, las mutaciones en el gen GBA disminuyen la actividad de la enzima beta-glucocerebrosidasa. Esa enzima es responsable de descomponer una sustancia grasa llamada glucocerebrosida en las estructuras celulares conocidas como lisosomas. Como resultado, el glucocerebrosido se acumula a niveles tóxicos dentro de las células inmunes llamadas macrófagos que migran a diferentes órganos y tejidos.
El trastorno hereditario se divide en neuronopático, tipos 2 y 3, si el cerebro y la médula espinal se ven afectados, y no neuropático, o tipo 1, cuando no se observan tales complicaciones.
La terapia génica es una opción de tratamiento potencial para Gaucher y otros trastornos genéticos en los que el gen defectuoso que causa la enfermedad se reemplaza por uno sano. El enfoque utiliza un virus inofensivo, llamado virus adenoasociado (AAV), que entrega la versión normal del gen a las células de los pacientes.
El objetivo de la nueva colaboración, establecida entre Lysogene y el laboratorio de Anthony Futerman en el Instituto Weizmann, en Israel, es crear una nueva terapia génica para las formas neuronopáticas de Gaucher. La asociación aprovecha la experiencia de la compañía en el diseño y producción de vectores AAV, y la experiencia de Futerman en biología de esfingolípidos.
Los esfingolípidos, que se encuentran en todos los animales, plantas y hongos, son una clase de moléculas grasas que forman las membranas celulares y también juegan un papel clave como mediadores en varias cascadas de señalización. Los defectos en el metabolismo de los esfingolípidos pueden conducir a una serie de enfermedades, incluida Gaucher, que es uno de los focos de investigación de Futerman.
«Estamos encantados de comenzar esta colaboración de investigación con el Prof. Futerman, un experto líder en el campo de la biología de los esfingolípidos», dijo Laufer.
Según los términos del acuerdo, el equipo de Futerman será responsable de crear nuevas versiones de beta-glucocerebrosidasa con propiedades biológicas mejoradas, y de llevar a cabo todos los estudios de prueba de concepto. Por su parte, Lysogene tiene una opción exclusiva para licenciar el programa.
Joana Carvalho, PhD
