Protalix BioTherapeutics ha anunciado recientemente los resultados de la tercera fase del ensayo BRIDGE, que evaluó la pegunigalsidasa alfa para el tratamiento de la . Como estos resultados fueron positivos, los investigadores esperan que este medicamento sea un tratamiento viable para las personas con enfermedad de Fabry.


Sobre la enfermedad de Fabry

La enfermedad de Fabry es un trastorno de almacenamiento lisosómico que ocurre cuando la globotriaosilceramida, un tipo de grasa, se acumula en las células. Típicamente afecta a los hombres. Esta acumulación puede afectar múltiples órganos en todo el cuerpo, pero generalmente afecta los riñones y el corazón. Como la acumulación generalmente comienza en la infancia, los síntomas empeorarán a medida que uno envejece. Estos síntomas incluyen dolor en las manos y los pies, visión opaca y nublada, incapacidad para sudar, grupos de manchas rojas en la piel, tinnitus, pérdida de audición y problemas gastrointestinales. Los ataques al corazón, derrames cerebrales y daño renal agudo pueden ser complicaciones. Esta enfermedad generalmente se diagnostica después del nacimiento, ya que se detecta en los exámenes de detección de recién nacidos. Los tratamientos son sintomáticos.


Sobre el estudio

La fase III de este estudio duró doce meses y fue de etiqueta abierta, cambio y brazo único. Los investigadores evaluaron la seguridad y la eficacia de 1 mg / kg de pegunigalsidasa alfa administrada una vez cada dos semanas a lo largo de 22 participantes.

Los resultados de este estudio fueron positivos, demostrando mejoras en la función renal en los participantes masculinos y femeninos. De hecho, 20 pacientes decidieron continuar su tratamiento con pegunigalsidasa alfa en una extensión de este estudio.

Esta terapia también se está estudiando en otros dos ensayos en fase III en curso, los estudios BALANCE y BRIGHT. El primero está destinado a evaluar los efectos de este tratamiento sobre la función renal, mientras que el segundo evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética.

Esperemos que estos ensayos sigan los pasos del estudio BRIDGE con resultados positivos, ya que esto ofrecería a los pacientes con enfermedad de Fabry más opciones de tratamiento.

 

Kendall Mason

Fuente: https://patientworthy.com/2020/05/18/positive-results-for-fabry-disease-treatment/