Como FEMEXER es miembro honorario de EURORDIS y  miembro activo de Rare Diseases International, y ya que Proyecto Pide un Deseo México es miembro fundador de FEMEXER, apoyamos las comunicaciones de todas aquellas organizaciones sin fines de lucro. Esta publicación recoge y adapta las recomendaciones de en el tema.
FEMEXER — Federación Mexicana de elogia las acciones, los esfuerzos y la dedicación de todos los profesionales de la salud y de la asistencia social, así como a los responsables políticos y administrativos federales y estatales que enfrentan decisiones difíciles y agotamiento por estar en la primera línea de trabajo durante esta pandemia de .
28 de abril de 2020 | Fuente: https://www.eurordis.org/es/covid19openletter

Sabemos que ningún creador de políticas o ninguna autoridad de salud pública desea dejar atrás a nadie durante esta pandemia. Sin embargo, los 6 millones de mexicanos y los 300 millones en todo el mundo que viven con una enfermedad rara (ER) se encuentran entre las poblaciones más vulnerables durante esta crisis.

Por lo tanto, nos gustaría llamar su atención urgente sobre las preocupaciones y necesidades de las personas que viven con enfermedades raras (EERR), sus familias y cuidadores durante la crisis actual.

A través de esta carta abierta, imploramos a los responsables políticos y autoridades en México y en todo el mundo que tomen medidas para proteger a las personas que viven con una enfermedad rara, pues ellos se vuelvan aún más vulnerables durante esta crisis. Para establecer mayor claridad en nuestra petición, les presentamos las recomendaciones que se detallan más adelante.

Las enfermedades raras, a menudo crónicas, altamente complejas, progresivas y severamente incapacitantes, generan necesidades específicas de atención. El efecto de COVID-19 en la salud y en el sistema público de salud es inmenso e impacta directamente la atención que reciben las personas que viven con una enfermedad rara durante este momento estresante, así como su estado socioeconómico, educación y empleo.

A continuación, exponemos cómo el COVID-19 impacta la vida de las personas que viven con una enfermedad rara en siete áreas enumeradas y emitimos recomendaciones para cada una sobre lo que pueden hacer los responsables políticos y administrativos para apoyar a la comunidad de enfermedades raras en las próximas semanas y meses.

Este es un momento para defender los principios rectores de solidaridad, equidad y cooperación. Es un momento para ver a través de la promesa de «no dejar a nadie atrás» y alcanzar en términos reales una cobertura de salud universal para todos.

La crisis demuestra la importancia de contar con un sistema de salud pública y bienestar sólidos y bien financiados que aborden en particular las necesidades de los más vulnerables y también demuestren el valor agregado de la coordinación en las políticas de salud pública y la colaboración estatal dentro de nuestro hermoso país.

⇩ 1. Acceso a la atención médica

El aumento de pacientes que buscan atención médica debido a COVID-19 está estirando la capacidad de los sistemas de salud en términos de recursos humanos, equipos médicos (equipos y dispositivos de protección personal, como equipos de ayuda respiratoria) y camas de hospital. Esto está causando una serie de problemas para las personas que viven con una enfermedad rara:

>> Los desafíos que enfrentan las personas que viven con una enfermedad rara en esta área

  • Las personas que viven con una enfermedad rara ven restringido su acceso regular a asesoramiento médico y se interrumpe su continuidad de atención. Esto incluye la administración de tratamiento de rutina que ocurre en el entorno del hospital / clínica (por ejemplo, transfusiones de sangre).
  • Ciertas intervenciones médicas y quirúrgicas etiquetadas como ‘electivas’ o ‘no esenciales’ están siendo canceladas o pospuestas, y en algunos casos, otras unidades, como las de trasplante, tienen que cerrarse para dejar espacio para pacientes infectados por COVID-19 . Como las enfermedades raras pueden ser muy debilitantes y potencialmente mortales, esperar la intervención médica puede provocar un grave deterioro de los síntomas, además de agregar tensiones futuras en los sistemas de salud debido a posibles complicaciones.
  • Las personas que viven con una enfermedad rara se enfrentan a problemas para ejercer su derecho a la atención médica proporcionada en virtud de la legislación actual debido a restricciones de viaje o porque los hospitales están cancelando las intervenciones no relacionadas con COVID-19. El acceso a atención médica o tratamiento especializado fuera del lugar de residencia es especialmente importante para las personas que viven con una enfermedad rara debido a la experiencia dispersa en enfermedades raras y debido a que ciertos tratamientos solo están disponibles en algunos hospitales del país.
  • FEMEXER está extremadamente preocupado por los informes que afirman que, en algunos estados, las pautas médicas emitidas para la pandemia COVID-19 discriminan a las personas con discapacidad o que viven con una enfermedad rara sobre la base de conceptos tales como ‘el valor de la persona para la sociedad ‘. FEMEXER elogia la dedicación de todos los profesionales de la salud que actualmente luchan contra COVID-19, teniendo que tomar decisiones basadas en su experiencia y brújula moral. Sin embargo, observamos con preocupación el posible impacto negativo que seguir las pautas discriminatorias podría tener sobre las enfermedades raras y otras poblaciones vulnerables.
  • Cuando se enferman con COVID-19, las personas que viven con una enfermedad rara pueden enfrentar barreras para recibir atención médica en el entorno hospitalario, ya que no existen protocolos establecidos para su atención. Esto se debe, en parte, al conocimiento limitado y la experiencia dispersa en enfermedades raras.
  • Las personas que viven con una enfermedad rara pueden tener miedo de visitar hospitales debido al riesgo de contraer COVID-19 o porque pueden no recibir el nivel de atención adecuado debido a su afección subyacente y, en consecuencia, pueden exponerse a un mayor riesgo al permanecer en casa.
  • Las personas que viven con una enfermedad rara no se consideran suficientemente entre las poblaciones vulnerables objetivo para las pruebas de diagnóstico de COVID-19 (PCR, por sus siglas en inglés), de la misma manera que lo son los profesionales de la salud, los ancianos, las personas con diabetes y las personas con cáncer.
  • Del mismo modo, las prácticas de evaluación que excluyen a los niños, ya que se consideran de bajo riesgo o asintomáticas, también pueden ser problemáticas. El 70% de las enfermedades genéticas raras comienzan en la infancia, lo que significa que hay una gran cantidad de niños que viven con una enfermedad rara que pueden constituir una población de alto riesgo frente a COVID-19.

>> Qué pueden hacer los responsables políticos

  • Salvaguardar la continuidad de la atención y el acceso a la consulta médica para las personas que viven con una enfermedad rara al dirigir fondos y esfuerzos hacia los sistemas de atención médica para reforzar la fuerza de trabajo y el equipo médico. Esto también evitará la necesidad de recurrir al triaje.
  • En particular, en el caso de Sustancias de Origen Humano (SoHO, por sus siglas en inglés, tales como órganos para trasplante o sangre para transfusiones), asegurar su libre circulación como bienes y servicios esenciales e implementar medidas para mitigar los riesgos planteados por COVID-19 a una adecuada y suministro sostenido de SoHO de acuerdo con las directrices del ECDC .
  • Fomentar y facilitar prácticas como consultas virtuales (telemedicina) o la administración de ciertas terapias en el hogar para garantizar la continuidad de la atención a los pacientes y evitar ir al hospital, como las infusiones intravenosas (IV) para suministrar terapias de remplazo enzimático (TRE) a los apcientes lisosomales. Estas medidas deben combinarse con el suministro adecuado de equipo de protección personal para los médicos, de modo que se pueda garantizar la seguridad de los pacientes durante la visita.
  • Revisar cualquier guía para profesionales de la salud que pueda poner en duda los derechos de las personas que viven con una enfermedad rara. Al elaborar o aprobar directrices médicas, las autoridades deben tener en cuenta su compromiso con la Convención de las Naciones Unidas sobre los derechos de las personas con discapacidad, especialmente los artículos 11 sobre situaciones de riesgo y emergencia humanitaria y 25 sobre salud.
  • Garantizar la adopción de medidas y protocolos concretos garantizados por las complejas necesidades de los pacientes con enfermedades raras en la provisión de atención médica de emergencia durante la crisis COVID-19. Los recursos existentes de Orphanet se deben respaldar y poner a disposición de los profesionales de la salud que tratan a estos pacientes.
    • El médico de servicio de la UCI debe comunicarse con el profesional médico permanente o con el centro de expertos del paciente para comprender el historial específico de la enfermedad y el plan de tratamiento del paciente, y hacer uso de los recursos de las Redes de Referencia europeas (por ejemplo, la línea de ayuda ERN-BOND COVID-19 ).
    • Reconozca el papel de los cuidadores como expertos en la enfermedad y las necesidades específicas de cada paciente y permitirles la mayor cantidad posible de asistencia a la UCI.
    • Considere la creación de salas de hospital especiales temporales dedicadas a pacientes con enfermedades raras particularmente vulnerables afectadas por COVID-19 siempre que sea posible.
    • Cuando existan salas de hospital separadas entre los pacientes afectados por COVID-19 y otros, asegúrese de que haya una comunicación adecuada sobre esto para que los pacientes no eviten innecesariamente acceder a la atención.
    • Fomente y facilite el uso del Sistema de gestión de pacientes clínicos (CPMS) para acelerar los intercambios entre expertos en redes de referencia de enfermedades raras para aquellos pacientes afectados por COVID19.
  • Incluir a las personas que viven con una enfermedad rara, adultos y niños, como población prioritaria en medidas preventivas (pruebas, acceso a EPP, etc.) para detener la propagación de COVID-19, tanto durante el cierre como cuando se levantan estas medidas . Especialmente durante el período de cierre, los cuidadores de pacientes con enfermedades raras más vulnerables a COVID-19 deben someterse a pruebas sistemáticas (o a pedido) con pruebas moleculares y serológicas. Deberían recibir máscaras o equipo de protección personal como prioridad cuando las cantidades lo permitan más allá de los profesionales de salud y de atención social prioritarios.

 

⇩ 2. Detección y diagnóstico de enfermedades raras

Las técnicas de detección, como las imágenes médicas y las pruebas de laboratorio, pueden conducir al diagnóstico de una enfermedad rara. No realizarlos de manera oportuna puede ser perjudicial para la salud de aquellos que aún no han sido diagnosticados o que están afectados por una enfermedad degenerativa, ya que corren el riesgo de una progresión grave de su enfermedad si se supervisa.

>> Los desafíos que enfrentan las personas que viven con una enfermedad rara en esta área

  • Las citas para imágenes médicas y para otras pruebas de detección están siendo pospuestos o cancelados debido a la falta de personal médico o la necesidad de utilizar las instalaciones de laboratorio para el ensayo de COVID-19 muestras.

>> Qué pueden hacer los responsables políticos

  • Asegúrese de que se asignen suficientes fondos y mano de obra a los hospitales, de modo que se garantice un servicio de detección mínimo durante el tiempo de la crisis para evaluar las condiciones que pueden afectar en gran medida la esperanza de vida del paciente si no se trata, como cánceres, inmunodeficiencias y enfermedades degenerativas .

 

⇩ 3. Atención integral, incluidos servicios sociales y apoyo social

La atención holística cubre el espectro de 360 ​​° de las necesidades de salud, sociales y cotidianas de las personas que viven con una enfermedad rara y sus familias. La implementación de medidas de confinamiento y cuarentenas para evitar la propagación de COVID-19 puede tener un grave impacto en la provisión de atención integral para las personas que viven con una enfermedad rara.

>> Los desafíos que enfrentan las personas que viven con una enfermedad rara en esta área

  • La prestación de los servicios esenciales para las personas que viven con una enfermedad rara como el apoyo en el hogar o la asistencia personal está siendo interrumpida, debido a la falta de personal disponible y el equipo de protección personal (EPP) para proveedores de servicios y el paciente. Como consecuencia, las personas con enfermedades raras y discapacidades, que necesitan un apoyo intensivo para vivir de manera independiente, enfrentan largas horas de espera para atender sus necesidades básicas de higiene personal.
  • Varios centros de recursos que ofrecen terapia de rehabilitación, fisioterapia, cuidado de relevo y guardería tienen que cerrar por completo o reducir su oferta de servicios . No tienen el EPP necesario o el personal suficiente para proporcionarlos en el hogar. La sostenibilidad de estos centros de recursos esenciales se ve afectada por las medidas impuestas debido a COVID-19.
  • Las medidas de confinamiento pueden tener un impacto psicológico severo en las personas que viven con una enfermedad rara debido al aislamiento. En circunstancias normales, verse afectado por una enfermedad rara afecta la salud mental (en una encuesta de 2017 [1], el 37% de los encuestados declararon que a menudo se sentían infelices y deprimidos, en comparación con el 11% de la población general), y la crisis puede exacerbar este impacto.
  • Además, el confinamiento es muy problemático en el caso de enfermedades y discapacidades para las cuales la actividad al aire libre es parte de la rutina terapéutica, particularmente en el caso de la discapacidad intelectual. Esto puede causar gran angustia a la persona afectada por la enfermedad y a sus cuidadores.

>> Qué pueden hacer los responsables políticos

  • Garantizar un servicio de apoyo mínimo y un servicio de asistencia personal para las poblaciones vulnerables, incluidas las personas que viven con una enfermedad rara, de la misma manera que se mantienen los servicios mínimos de cuidado infantil en varios Estados miembros.
  • Tomar medidas para promover la priorización del EPP para profesionales que trabajan en servicios sociales.
  • Desarrolle pautas claras para que los proveedores de atención social utilicen durante la crisis.
  • Asegúrese de que la financiación de los servicios sociales en toda Europa, incluidos los servicios de vida independiente y los centros de recursos para enfermedades raras, esté garantizada con urgencia. Estos servicios seguirán siendo esenciales cuando se aborde la crisis y se garantice su sostenibilidad.
  • Asegurar que las autoridades nacionales y regionales aprovechen los recursos disponibles por la Iniciativa Europea de Inversión de Respuesta Coronavirus Plus (CRII +) para financiar proveedores de asistencia social y apoyo para personas con discapacidades a fin de garantizar la continuidad de la atención y el apoyo en este momento de crisis;
  • Apoye las líneas de ayuda nacionales de enfermedades raras existentes, tanto financieramente como con pautas / información actualizada más precisa , para que puedan guiar e informar a las personas que viven con una enfermedad rara durante la crisis.
  • Involucrarse y apoyar a las organizaciones de pacientes que están conectadas con sus comunidades de base y pueden respaldar los servicios de atención médica para garantizar el flujo de información y la buena comunicación, el apoyo de pares y el desarrollo de soluciones creativas.
  • Acomodar a las personas que viven con afecciones que afectan las funciones de comportamiento que se ven agravadas por las medidas de confinamiento , por ejemplo, dando una dispensación especial que les permita salir al aire libre con un cuidador durante los períodos de encierro, en la medida en que se sigan las medidas de higiene y seguridad.
  • Asegúrese de que las personas que viven con una enfermedad rara no estén confinadas en instituciones residenciales y unidades e instituciones psiquiátricas, debido a la falta de servicios de vida independiente . Si deben ser por un período de tiempo limitado, asegúrese de que estas instituciones sigan las pautas de seguridad y estén bien equipadas con PPE de la misma manera que se hace para las instituciones para personas mayores, al tiempo que facilita el contacto con los miembros de la familia cuando se necesiten visitas. descontinuado por razones de seguridad.

 

⇩ 4. Vida cotidiana y condiciones laborales

Las personas que viven con una enfermedad rara a menudo enfrentan dificultades para equilibrar la vida laboral y la organización de la atención. Además, a menudo experimentan una falta de comprensión por parte de los empleadores o la escuela, lo que conduce a una falta de adaptación de estos entornos [2] . Estos problemas se multiplican en tiempos difíciles como la crisis COVID-19.

>> Los desafíos que enfrentan las personas que viven con una enfermedad rara en esta área

  • El cierre de las instalaciones y escuelas especializadas de cuidado infantil significa que las familias de personas que viven con una enfermedad rara no pueden trabajar y están obligadas a asumir responsabilidades de cuidado a tiempo completo para sus hijos o parientes adultos.
  • El hecho de que las personas que viven con una enfermedad rara no se informan sistemáticamente bajo la ‘población en riesgo’ a COVID-19, significa que los empleadores no necesariamente les ofrecen adaptaciones especiales, como arreglos de trabajo flexibles o trabajo remoto. Esto también es cierto para los cuidadores que, como consecuencia, ponen en riesgo a las personas afectadas por la enfermedad rara o están obligadas a tomarse un tiempo libre del trabajo.
  • La falta de adaptación en las prácticas laborales y la falta de equipo de protección personal también afectan a las personas que viven con una enfermedad rara que trabajan en servicios esenciales y tienen que asistir al lugar de trabajo, en riesgo de infección.
  • Las personas que viven con una enfermedad rara son particularmente vulnerables a las consecuencias económicas negativas (despidos y reducción de ingresos) resultantes del impacto de la crisis en el mercado laboral . La precariedad ya es una realidad en circunstancias normales para muchas familias, con el 73% de los encuestados de una encuesta de 2017 [3] que revela que el costo relacionado con el manejo de la enfermedad se consideró alto.

>> Qué pueden hacer los responsables políticos

  • Establecer medidas para la protección de todos los trabajadores, con especial prioridad para aquellos en situaciones vulnerables, como las personas que viven con una enfermedad rara. El pilar europeo de derechos sociales debe aplicarse plenamente para combatir la pobreza y la exclusión social.
  • Asegúrese de que las personas que viven con una enfermedad rara puedan trabajar desde casa y, si esto no es posible debido a la naturaleza del trabajo o por cualquier otro motivo, garantice una licencia especial que garantice el 100% de los ingresos del empleado.
  • Garantizar una compensación financiera también para las familias y cuidadores que necesitan tomarse un tiempo libre del trabajo para cuidar a sus seres queridos.
  • Apoye a las escuelas, otras instalaciones educativas y centros de recursos que están tomando medidas para garantizar la educación continua desde el hogar para los estudiantes que viven con una enfermedad rara y están brindando asesoramiento sobre la atención a los miembros de la familia, ayudándoles a equilibrar su trabajo y sus deberes.

 

⇩ 5. Uso seguro de medicamentos

Una serie de medicamentos que tienen indicaciones para otras enfermedades (como el lupus y la artritis reumatoide) se están probando actualmente para verificar su eficacia contra COVID-19. Sin embargo, la ingesta de estos medicamentos en combinación con otros, o fuera de la indicación de la prescripción puede poner en riesgo la vida del paciente.

>> Los desafíos que enfrentan las personas que viven con una enfermedad rara en esta área

  • Las personas que viven con una enfermedad rara también afectada por COVID-19 podrían ser hospitalizadas en centros que no son su centro habitual de experiencia y donde no se establece un vínculo con su médico permanente. En estos casos, la administración de medicamentos para tratar COVID-19 (antiinflamatorios, anestésicos, curare, analgésicos, etc.) es más difícil que para la población general. Podría haber interacciones medicamentosas graves entre el tratamiento de personas que viven con una enfermedad rara y las que se proporcionan para tratar COVID-19.
  • Las personas que viven con una enfermedad rara tienen miedo de que contraer COVID-19 pueda empeorar la enfermedad rara. Por lo tanto, podrían verse tentados a automedicarse para evitar el virus, especialmente si no tienen acceso a la atención médica y al asesoramiento que necesitan. También pueden correr el riesgo de usar medicamentos falsificados comprados en línea.
  • Algunos de los tratamientos que son esenciales para el bienestar de ciertas personas que viven con una enfermedad rara (por ejemplo, inmunosupresores) pueden hacerlos más vulnerables a las infecciones. Por lo tanto, las personas que viven con el temor de contraer COVID-19 pueden dudar si continuarán su tratamiento habitual para una enfermedad rara sin la orientación adecuada.

>> Qué pueden hacer los responsables políticos

  • Asegúrese de que las autoridades sanitarias nacionales supervisen y apliquen las medidas, directrices y / o protocolos correctos durante la pandemia de COVID-19 para garantizar la distribución, entrega y uso seguro de los medicamentos. Por ejemplo, la entrega de medicamentos que generalmente se dispensan en hospitales a farmacias comunitarias locales, oficinas de correos o envíos al lugar donde vive el paciente, siempre que el paciente y / o un cuidador puedan administrar el tratamiento.
  • Asegúrese de que los sistemas de farmacovigilancia cuenten con los recursos adecuados y que la información disponible sobre los riesgos de reacciones adversas, interacciones farmacológicas y el uso adecuado del tratamiento crónico existente se comuniquen de manera clara a los pacientes.

 

⇩ 6. Desarrollo y acceso a medicamentos

La fabricación y el acceso a los medicamentos se ve afectada durante la crisis de COVID-19. Por un lado, hay una mayor demanda mundial de todos los medicamentos utilizados para tratar COVID-19 y hay una serie de limitaciones que dificultan la satisfacción de esta demanda. Por otro lado, también hay una carrera hacia el desarrollo de tratamientos nuevos o reutilizados y una vacuna para COVID-19. Todos estos elementos pueden tener un impacto en la vida de las personas que viven con una enfermedad rara.

>> Los desafíos que enfrentan las personas que viven con una enfermedad rara en esta área

  • Las personas que viven con una enfermedad rara pueden tener dificultades para acceder a sus medicamentos, ya que varios países enfrentan dificultades de suministro. La fabricación de productos puede verse afectada porque las medidas para aumentar la producción pueden tardar entre 6 meses y un año en producir efecto.
  • Además, las materias primas pueden producirse en un país diferente al que tiene lugar la fabricación y las medidas actuales de confinamiento y control de fronteras dificultan su transporte. Por último, el transporte y la distribución desde el sitio de fabricación al mayorista y a las farmacias dispensadoras también pueden verse afectados.
  • La reutilización de los medicamentos indicados para otras áreas terapéuticas en el manejo de COVID-19 está ampliando los recursos disponibles para su dispensación habitual (por ejemplo, productos faltantes en farmacias y mayoristas comunitarios). Algunos de estos productos, como la hidroxicloroquina y la azitromicina, se usan ampliamente en la comunidad de enfermedades raras.
  • FEMEXER, junto con EURORDIS en Europa, ha expresado su preocupación por el posible abuso de las regulaciones de medicamentos huérfanos para el desarrollo expedito de los tratamientos con COVID-19. Otorgar la designación de huérfano a estos tratamientos es perjudicial para los esfuerzos por llevar al mercado medicamentos genuinos para huérfanos y tendrá un impacto negativo en el acceso de los pacientes con enfermedades raras a otros medicamentos muy necesarios.

>> Qué pueden hacer los responsables políticos

  • Establecer medidas para garantizar la fabricación y distribución de medicamentos y evitar problemas de suministro. Las autoridades deben seguir la orientación práctica emitida por la Comisión de la UE sobre los carriles verdes para el flujo continuo de bienes a través de la UE y utilizar las herramientas y medidas coordinadas por la Agencia Europea de Medicamentos para respaldar la disponibilidad de medicamentos utilizados en la pandemia COVID-19.
  • Asegurar el uso de canales distintos a las regulaciones de medicamentos huérfanos para acelerar la disponibilidad de tratamientos para COVID-19, y facilitar la colaboración global en investigación, ya que la combinación de conocimiento y recursos es la mejor manera de acelerar el desarrollo de estos medicamentos.
  • Las autoridades deben consultar las recomendaciones y herramientas emitidas por la Agencia Europea de Medicamentos que apuntan en esta dirección.
  • Para el manejo de las dificultades de fabricación, brinde apoyo a los farmacéuticos hospitalarios para los productos compuestos que pueden prepararse en farmacias hospitalarias bajo requisitos de alta calidad, según la naturaleza del producto. Del mismo modo, las farmacias militares podrían ayudar a aumentar la oferta.
  • Garantizar el acceso justo y equitativo a los productos en investigación y / o autorizados para tratar COVID-19 y garantizar el acceso justo a los programas de uso compasivo. Las medidas deben incluir:
    • Hacer que la información sobre ensayos clínicos y programas de uso compasivo sea pública y transparente, incluidos elementos como los centros participantes, las condiciones de acceso, la cantidad de pacientes inscritos y los resultados provisionales.
    • Iniciar una investigación específica y relevante sobre los beneficios / riesgos de los tratamientos para COVID-19 necesarios en el contexto de algunas enfermedades raras lo antes posible.
    • Establecer un mecanismo europeo para coordinar el acceso y garantizar una distribución equitativa entre los Estados miembros si el suministro es limitado.
    • Los Estados miembros deben solicitar una opinión a la Agencia Europea de Medicamentos para que los criterios y condiciones del programa de Uso Compasivo sean comunes en los Estados Miembros de la UE (por ejemplo, consulte las recomendaciones de la EMA sobre el Uso Compasivo para Remdesivir ).
    • Los suministros para programas de uso compasivo deben estar disponibles sin costo para los pacientes en reconocimiento de la emergencia pública que representa esta pandemia.
  • Aliente a los desarrolladores a compartir la licencia de medicamentos que demostrarán una relación beneficio / riesgo positiva con los países de bajos y medianos ingresos a través de la Iniciativa Voluntaria de Patentes (UNITAID) , como se hizo para el VIH, la malaria y la tuberculosis

 

⇩ 7. Investigación sobre enfermedades raras

La mayoría de las enfermedades raras carecen de tratamientos efectivos y existe una gran necesidad de continuar fomentando la investigación y la innovación para las enfermedades raras. La pandemia de COVID-19 representa una amenaza para la continuación de ensayos clínicos vitales.

>> Los desafíos que enfrentan las personas que viven con una enfermedad rara en esta área

  • Los ensayos clínicos se cancelan debido a la seguridad de los pacientes que no pueden o no desean viajar a los sitios clínicos, o porque los profesionales de la salud son reasignados a otras tareas. Sin embargo, para algunas enfermedades raras, cancelar un ensayo clínico es más perjudicial que estar expuesto al virus en términos de esperanza de vida.
  • En el caso de los ensayos clínicos que ya se encontraban en una etapa avanzada, los desarrolladores pueden estar luchando por establecer medidas para proteger a los pacientes que ya estaban inscritos y preservar en la mayor medida posible la información que se había recopilado hasta el momento.
  • La crisis puede requerir el uso de ensayos descentralizados o híbridos utilizando herramientas o aplicaciones digitales, pero esta práctica no se usa ampliamente. Para los ensayos clínicos ya planificados o en curso, la introducción de este tipo de diseños requiere modificaciones significativas de los protocolos del ensayo y una revisión de los puntos finales que se utilizarán para concluir el ensayo.

>> Qué pueden hacer los responsables políticos

  • Garantizar la difusión y el seguimiento de la orientación emitida por la EMA a los desarrolladores sobre el manejo de los ensayos clínicos durante la pandemia , especialmente en el campo de las enfermedades raras, esto es crucial para que los esfuerzos que los pacientes realizan en la investigación clínica (ya sea no se pierden los asesores de los desarrolladores clínicos al dar su opinión sobre el diseño de un estudio o como participantes en el ensayo).
  • Aliente a los desarrolladores a buscar asesoramiento de los reguladores sobre cuándo detener, reprogramar y / o adaptar sus diseños de ensayos clínicos (incluido el asesoramiento sobre la viabilidad y los recursos necesarios para realizar ensayos clínicos de forma remota con el uso de herramientas innovadoras / descentralizadas / digitales) y asegurarse también de que Los reguladores están listos para proporcionar este tipo de asesoramiento.
 EURORDIS, como miembro de ambas organizaciones, apoya las comunicaciones sobre COVID-19 publicadas por el Foro Europeo de Pacientes (EPF) y el Foro Europeo de Discapacidad (EDF), y apunta con esta carta abierta para resaltar los desafíos y necesidades específicos de comunidad vulnerable de personas que viven con una enfermedad rara. 

Copia calca traducido del inglés original mediante Google Translate. Presentaremos en breve una versión adaptada a las condiciones mexicanas («tropicalizada») de esta misma carta.