EE.UU.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a prevail therapeutics®, la terapia de investigación PR001 para el tratamiento de la enfermedad de gaucher.
Además, la agencia reguladora otorgó esta potencial terapia génica a la designación de enfermedad pediátrica rara específicamente para el tratamiento de Gaucher neuropático, que incluye los tipos 2 y 3.
Gaucher es causado por mutaciones en el gen GBA1, que conducen a una versión defectuosa de una enzima llamada beta-glucocerebrosidasa y a la acumulación tóxica de moléculas grasas dentro de las células de múltiples órganos.
La enfermedad de Gaucher neuropática se presenta temprano en la vida e involucra diversas manifestaciones neurológicas, como convulsiones y anomalías motoras.
El Gaucher tipo 2 comienza en la primera infancia y se caracteriza por una neurodegeneración rápidamente progresiva. A su vez, el tipo 3 suele ser más leve y tiene una progresión más lenta que la observada en pacientes con tipo 2.
PR001 es un tratamiento en investigación diseñado para entregar una versión completamente funcional del gen GBA1 a las células nerviosas de los pacientes. Dada en una dosis única, la terapia busca restaurar la producción de beta-glucocerebrosidasa normal en las células cerebrales y modificar el curso de la enfermedad.
Las nuevas designaciones premiadas están destinadas a facilitar el desarrollo de PR001.
La designación de medicamento huérfano se otorga a los candidatos a tratamiento para enfermedades que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Esta designación incluye créditos fiscales parciales para gastos de ensayos clínicos, exonera las tarifas de los usuarios y hace que un compuesto sea elegible para siete años de exclusividad de comercialización si se aprueba.
La designación de enfermedad pediátrica rara se otorga para el tratamiento de enfermedades potencialmente mortales que afectan a menos de 200,000 niños en el país. Si la terapia recibe la aprobación de la FDA, la compañía califica para la revisión prioritaria de una futura aplicación de marketing para un producto diferente.
«Estas designaciones respaldan nuestra convicción de que se necesitan urgentemente nuevas terapias génicas para la enfermedad de Gaucher, especialmente para la forma grave y neuropática de la enfermedad, para la cual no hay terapias aprobadas por la FDA», Asa Abeliovich, MD, PhD, fundador y CEO de Prevalece, dijo en un comunicado de prensa.
Prevail realizará dos ensayos de fase 1/2 para la enfermedad de Gaucher de tipo 2 y 3. Tras la aprobación de la FDA, se espera que la dosificación en el ensayo de tipo 2 comience en la primera mitad de 2020. Prevail planea comenzar el estudio en gaucher tipo 3 a finales de este año.
La compañía había estado esperando una decisión de la FDA para probar dosis más altas de PR001 de lo inicialmente planeado. Los estudios preclínicos habían sugerido que PR001 sería seguro y más eficiente con las dosis más altas.
A principios de este año, un paciente con Gaucher tipo 2 recibió tratamiento con PR001 bajo un programa de uso compasivo.
Además de su desarrollo para la enfermedad de Gaucher neuropática, Prevail también está probando PR001 en la enfermedad de Parkinson que involucra mutaciones GBA1. El reclutamiento para ese ensayo de Fase 1/2, denominado PROPEL (NCT04127578), permanece abierto. Prevail está buscando 16 participantes con Parkinson, de 40 a 75 años.
Forest Ray
Fuente: http://bit.ly/2V5aLp2
