Europa:
Historia de globenewswire.com, la compañía Biofarmacéutica Inventiva presentará los hallazgos de un reciente ensayo clínico de fase IIa en el próximo 16º WorldSymposium ™ anual que se realizará del 10 al 13 de febrero de 2020. Este ensayo evaluó El odiparcilo farmacológico solo y junto con la terapia de reemplazo enzimático como tratamiento para la enfermedad de Maroteaux-Lamy. Este ensayo produjo resultados positivos. Inventiva se centra en el desarrollo de tratamientos para trastornos de almacenamiento lisosómico, fibrosis y cáncer.
Sobre la enfermedad de Maroteaux-Lamy
La enfermedad de Maroteaux-Lamy, que también se conoce como mucopolisacaridosis VI (MPS VI), es una enfermedad de almacenamiento lisosomal rara. Los efectos generalmente aparecen al nacer. La enfermedad está relacionada con una deficiencia de una enzima llamada ASRB. Esta enzima normalmente descompone el sulfato de condroitina y el sulfato de dermatán. La deficiencia es causada por una mutación genética que se hereda en un patrón autosómico recesivo. La enfermedad puede causar una serie de síntomas graves que pueden variar entre los pacientes. Incluyen dolor en los nervios, córneas turbias, sordera, retraso en la marcha, inhibición del crecimiento, hernias, enfermedades cardíacas, movimiento limitado, deformidades esqueléticas, macrocefalia y agrandamiento del hígado y el bazo. A diferencia de algunas enfermedades relacionadas, la inteligencia a menudo no se ve afectada.
El tratamiento puede incluir terapia de reemplazo enzimático, ciertos medicamentos para problemas cardíacos o infecciones, y varios procedimientos quirúrgicos. La progresión de la enfermedad y la gravedad varían ampliamente al igual que la esperanza de vida; Las obstrucciones de las vías respiratorias o los problemas cardíacos son las causas más comunes de muerte para los pacientes con Maroteaux-Lamy.
Sobre el estudio
El estudio se realizó durante un período de 26 semanas y tuvo lugar en cuatro sitios de tratamiento en Europa. 20 pacientes de 16 años o más se inscribieron para el estudio. El criterio de valoración principal para este ensayo fue mantener la seguridad del paciente, mientras que los criterios de valoración secundarios se centraron en la eficacia e incluyeron mejoras en la función de los pulmones, los ojos, los oídos y el sistema cardiovascular; cambios en los niveles de movilidad y actividad; y cambios en el contenido de glicosaminoglicanos (GAG) en la piel, orina y leucocitos. Los pacientes que ya estaban siendo tratados con terapia de reemplazo enzimático recibieron odiparcilo además de su tratamiento actual.
Odiparcil ha obtenido designaciones huérfanas en Europa y los EE. UU., Así como la designación de Enfermedades Pediátricas Raras en los EE. UU. Por la enfermedad de Maroteaux-Lamy y también hay planes para desarrollarla para otras enfermedades relacionadas.
James Moore
Fuente: http://bit.ly/2OUEv49
