anunció que se reunirá con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en marzo para buscar asesoramiento y asistencia científica para un estudio clínico europeo de SLS-005 (trehalosa) en pacientes con síndrome de Sanfilippo tipos A y B.

La EMA apoya la investigación y el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras en la Unión Europea (UE) a través de orientaciones reguladoras e incentivos.

«Estamos realmente emocionados de trabajar con la EMA para formular el estudio de Sanfilippo en la UE», dijo Raj Mehra, PhD, presidente y CEO de Seelos, en un comunicado de prensa. «Actualmente no hay terapias aprobadas en la UE para esta devastadora afección neurológica».

El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético caracterizado por la pérdida o el deterioro de la función de las enzimas que descomponen un grupo de moléculas de azúcar llamadas glicosaminoglicanos.

Hay cuatro tipos de síndrome de Sanfilippo, designados A, B, C y D. Cada tipo se distingue por una mutación en un gen diferente que contiene las instrucciones para producir una de estas enzimas. Una persona con una de estas mutaciones acumulará moléculas de azúcar parcialmente descompuestas que se volverán tóxicas para las células y los tejidos.

SLS-005 es un tipo natural de azúcar (trehalosa) sintetizada por algunas bacterias, hongos, plantas y animales invertebrados como fuente de energía.

Como medicamento, se administra por vía intravenosa (en una vena) y puede llegar al cerebro para promover un proceso utilizado por las células para eliminar los productos de desecho conocidos como autofagia. Para las personas con síndrome de Sanfilippo, la trehalosa puede impulsar este proceso para deshacerse de las moléculas de glucosaminoglucano acumuladas.

Los estudios preclínicos en un modelo de ratón Sanfilippo tipo B demostraron que SLS-005 redujo la inflamación en el cerebro y la retina, disminuyó la degeneración de las células nerviosas y prolongó la esperanza de vida de los pacientes.

SLS-005 demostró ser seguro y bien tolerado en dos ensayos clínicos de fase 2 en pacientes con distrofia muscular oculofaríngea (NCT02015481) y ataxia espinocerebelosa tipo 3 (NCT02147886). El tratamiento de estos pacientes con SLS-005 inyectable evitó la acumulación de moléculas tóxicas al estimular la autofagia.

Animado por estos resultados, Seelos comenzará un ensayo multicéntrico de fase 2b / 3 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de SSL-005 en pacientes con síndrome de Sanfilippo tipos A o B.

La compañía está colaborando con una organización sin fines de lucro fundada por padres de niños con síndrome de Sanfilippo, la Fundación Team Sanfilippo (TSF). Su misión es proporcionar fondos para apoyar la investigación de posibles terapias y ayudar a las familias a obtener acceso a tratamientos y ensayos clínicos.

Con base en la respuesta de la comunidad global de Sanfilippo y TSF, Seelos ha presentado un protocolo a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Para su estudio de acceso ampliado planificado para pacientes con síndrome de Sanfilippo de tipo C y D, así como para pacientes de tipo A y B que no cumplir con los criterios de prueba de Fase 2b / 3 para el ingreso.

 

Steve Bryson, PhD

Fuente: http://bit.ly/2tJClg8