Inventiva ha completado recientemente la Fase IIa de su ensayo clínico de odiparcilo, un medicamento hecho para el de la mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI). Iventiva está muy entusiasmado con los resultados positivos de su estudio, ya que MPS VI es una enfermedad con una “necesidad médica muy insatisfecha”. Esperan que su desarrollo mejore la vida de las personas con esta enfermedad.


Acerca de la mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI)

La mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI) también se conoce como síndrome de Maroteaux-Lamy. Es una enfermedad rara que se caracteriza por la falta de parte o la totalidad de la enzima arilsulfatasa. Sin esta enzima, el cuerpo acumula un carbohidrato llamado glicosaminoglicanos, que afecta la función del órgano.

Los síntomas de esta enfermedad pueden variar de persona a persona. Algunas personas solo pueden experimentar efectos leves, mientras que otras tienen síntomas potencialmente mortales. Algunos de estos efectos incluyen pérdida de visión, nubosidad de la córnea, rasgos faciales gruesos, deformidades esqueléticas y musculares, anormalidades dentro de las articulaciones, dolor crónico que puede variar de leve a intenso, entumecimiento, hormigueo, pérdida de audición, agrandamiento del bazo o el hígado. , enfermedad pulmonar y enfermedad cardíaca.

El inicio y la gravedad de los síntomas varían de persona a persona. A veces, los efectos aparecerán durante la infancia y se desarrollarán lentamente para que no causen daños hasta la edad adulta. Debido a este desarrollo lento, es importante que si un niño muestra alguno de estos síntomas, se le notifique a su equipo de atención médica. Los casos graves de MPS VI incluyen problemas de movilidad, pubertad tardía o ausente e insuficiencia cardíaca en la edad adulta temprana. Los casos más leves con progresión tardía incluyen enfermedad cardíaca y pulmonar.

Existen tratamientos aprobados por la FDA para esta enfermedad que deben ser supervisados ​​por un especialista. El primer tratamiento fue aprobado en 2005, y es una terapia de reemplazo enzimático llamada Naglazyme.


Sobre el estudio de Inventiva

La fase IIa del estudio duró 26 semanas e inscribió a 20 personas. Los participantes tenían 16 años o más y tenían las etapas avanzadas de MPS VI. El estudio fue doble ciego y controlado con placebo. Los participantes recibieron una dosis oral de 25 mg o 500 mg de odiparcilo o el placebo dos veces al día durante seis meses. Tomaron este medicamento además de la terapia de reemplazo enzimático, que actualmente es el tratamiento más común. 13 participantes completaron el estudio. Odiparcil mostró un buen perfil de seguridad, lo que alienta a los investigadores a continuar con la siguiente fase del ensayo.

Los investigadores observaron que la opacidad corneal mejoró durante este estudio, al igual que las funciones cardíacas y respiratorias. Como los efectos adversos fueron de leves a moderados, Inventiva continúa este ensayo. Su población objetivo son los niños, que también serán los próximos participantes en este estudio.

Odiparcil recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). En los Estados Unidos también recibió la designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento de MPS VI.

 

Kendall Mason

Fuente: http://bit.ly/2SZrrwY