Reunión de desarrollo de fármacos enfocada pacientes con Pompe de la Asociación de distrofia muscular aprobada por la FDA

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Historia de tradeshownews.vporoom.com, la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) ha anunciado recientemente la aprobación oficial de su reunión de Desarrollo de Medicamentos Centrados en el Paciente (PFDD) por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Esta reunión se centrará en desarrollar tratamientos para la enfermedad de Pompe. El evento está programado para el 9 de marzo de 2020 en Hyattsville, MD. La asociación también se asoció con la United Pompe Foundation (UPF) y la Acid Maltase Deficiency Association (AMDA) para la reunión.


Sobre la enfermedad de Pompe

La enfermedad de Pompe, también conocida como enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II, es un trastorno genético y metabólico. Esta enfermedad puede causar daño a los nervios y músculos en todo el cuerpo y es el resultado de la acumulación excesiva de glucógeno en el lisosoma celular. Esto ocurre debido a la deficiencia de cierta enzima. La enfermedad es el resultado de una mutación genética que aparece en el cromosoma 17. Los síntomas de la enfermedad de Pompe varían según el momento en que aparece. Pueden incluir crecimiento deficiente, problemas para alimentarse, agrandamiento del corazón, tono muscular deficiente, debilidad muscular y problemas respiratorios. También hay una forma de inicio tardío que difiere principalmente por la ausencia de anomalías cardíacas. El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas. Si bien este tratamiento puede mejorar los síntomas y la supervivencia, es necesaria una dosis alta y principalmente solo detiene la progresión de la enfermedad.


Acerca de las reuniones de desarrollo de medicamentos centradas en el paciente

Las reuniones de PFDD son una oportunidad crítica que permitirá a los miembros de la comunidad de pacientes de la enfermedad de Pompe expresar sus preocupaciones a la FDA y otras partes relevantes sobre el tema del tratamiento de la enfermedad. Esto implicará discutir los desafíos diarios de vivir con la enfermedad, así como articular los beneficios deseados del tratamiento y los riesgos potenciales que puede acarrear. El evento fomentará la retroalimentación y participación de la audiencia y presentará paneles de discusión moderados.

Las opciones de tratamiento actuales para la enfermedad de Pompe son bastante limitadas tanto en cantidad como en efectividad. Los pacientes podrán discutir sus experiencias con los enfoques de tratamiento disponibles y expresar cómo esperan que sean las futuras terapias.

La MDA planea publicar un informe después de la reunión llamado “Voz del paciente” que capturará el contenido de la reunión y las perspectivas que fueron compartidas por los pacientes.

 

JAMES MOORE

Fuente: http://bit.ly/2L6ZcYC