Actus Therapeutics, una compañía de cartera privada de AskBio, ha anunciado recientemente a través de PRWeb, el inicio de la dosificación de pacientes en un ensayo clínico que prueba su terapia genética en investigación ACTUS-101.
Sobre la enfermedad de pompe
La enfermedad de Pompe, un trastorno hereditario, es causada por la acumulación de glucógeno (un azúcar complejo) en las células del cuerpo. Cuando el glucógeno se acumula en órganos y tejidos, particularmente en los músculos, afecta su función normal. La enfermedad causa varios síntomas, que a menudo resultan en muerte prematura.
Según los Institutos Nacionales de Salud, los investigadores han descrito tres tipos de enfermedad de Pompe: inicio infantil (comienza dentro de unos meses después del nacimiento), inicio infantil no clásico (aparece antes del primer año) y inicio tardío que puede aparecer en la infancia, adolescencia o edad adulta y es causada por una deficiencia de ácido-alfa-glucosidasa (GAA).
Sheila Mikhail, J.D., directora ejecutiva y cofundadora de AskBio, la llama una «enfermedad implacable» que está apareciendo en un número creciente de pacientes.
Sobre el estudio ACTUS-101
ACTUS-101 recibió recientemente la designación Fast Track para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Pompe. El reclutamiento comenzó en noviembre de 2018 para el estudio clínico de fase 1/2.
El ensayo ha sido diseñado para evaluar la seguridad, la eficacia y las respuestas inmunes después de administrar una infusión de ACTUS-101, que está diseñada como una terapia génica para la enfermedad, que «convierte» el hígado, permitiendo la producción continua de ácido alfa-alfa. glucosidasa (GAA).
Mikhail sugiere que «ACTUS-101 podría reemplazar la terapia de reemplazo enzimático (ERT)». ERT es un método útil de tratamiento para la enfermedad de Pompe. Sin embargo, algunos pacientes han experimentado debilidad muscular persistente, mientras que otros pacientes finalmente producen anticuerpos que impiden que el tratamiento funcione. Actualmente no hay terapia disponible para contrarrestar esta afección.
Los participantes del estudio continuarán su ERT con alglucosidasa alfa mientras reciben ACTUS-101 durante este ensayo abierto. Luego, a medida que el ensayo continúa, los participantes que cumplan con los criterios de seguridad, expresión transgénica y función motora podrán suspender su tratamiento ERT.
Sobre Ask Bio
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), es una compañía enfocada en terapias génicas y se especializa en trastornos genéticos raros. La compañía es conocida por su enfoque único para la fabricación de líneas celulares. Un programa de seguimiento para el ensayo Actus-101 está en desarrollo preclínico en etapa tardía.
ROSE DUESTERWALD
Fuente: http://bit.ly/32Xxkgj
