New York, EE.UU. :

Prevail Therapeutics y Lonza Pharma & Biotech colaborarán en el desarrollo y la producción de la terapia génica PR001 de Prevail para niños con enfermedad de Gaucher tipo 2 y para pacientes seleccionados con enfermedad de Parkinson, anunciaron las compañías.

Prevail está buscando comenzar a reclutar pacientes con Gaucher tipo 2, o neuropático pediátrico, para un ensayo de fase 1/2 de PR001 en el primer semestre de 2020. La compañía tiene como objetivo probar la terapia en dosis más altas de lo inicialmente planeado, y está esperando una decisión de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) antes de comenzar el ensayo.

PR001 utiliza una versión modificada e inofensiva de un virus adenoasociado (AAV9) para administrar una versión completamente funcional del gen GBA1 a las células nerviosas. Las mutaciones en este gen causan la enfermedad de Gaucher y también conducen a la enfermedad de Parkinson, ya que provocan una enzima defectuosa llamada beta-glucocerebrosidasa y la posterior acumulación de moléculas de grasa dentro de las células. Estas moléculas grasas tóxicas se acumulan en el cerebro de pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 2 desde la primera infancia, lo que lleva a síntomas neurológicos.

Se espera que la terapia génica restablezca la producción de beta-glucocerebrosidasa normal en las células nerviosas afectadas. Se cree que una sola administración de PR001 tiene el potencial de aliviar los síntomas y modificar el curso de la enfermedad con un efecto duradero.

Los estudios en ratones y monos indicaron que PR001 es bien tolerado y puede conducir efectivamente a la producción de una enzima funcional en las células nerviosas, reduciendo la acumulación de moléculas grasas y mejorando la función motora.

La FDA aceptó la nueva solicitud de medicamento en investigación de Prevail para iniciar un ensayo de fase 1/2 de PR001 en hasta 16 pacientes de Parkinson con una mutación GBA. Se espera que la dosificación comience este año. PR001 ha recibido la designación de vía rápida de la FDA como tratamiento para esta indicación.

Prevail también está desarrollando PR006, una terapia génica basada en AAV9 que tiene como objetivo entregar una versión correcta del gen GRN a las personas con demencia frontotemporal que portan mutaciones GRN. La compañía anticipa que los estudios clínicos de PR006 comenzarán en 2020.

Prevail y Lonza han estado trabajando juntos desde 2018. Bajo la colaboración recientemente establecida, Lonza fabricará PR001 y PR006 a gran escala, y posiblemente otras futuras terapias genéticas.

“Esta colaboración estratégica refleja el compromiso de ambas compañías para impulsar la innovación de medicamentos novedosos. La asociación combina la ciencia de vanguardia de Prevail con la experiencia operativa de Lonza para apoyar el desarrollo y la comercialización de tratamientos que pueden cambiar la vida “, dijo Alberto Santagostino, vicepresidente senior y jefe de tecnologías de células y genes en Lonza, en un comunicado de prensa.

Asa Abeliovich, MD, PhD, fundador y CEO de Prevail, agregó: “Nos complace asociarnos con Lonza, un líder en la fabricación de vectores de terapia génica AAV, para permitir la producción a gran escala de nuestras nuevas terapias génicas que creemos que tienen potencial para detener el curso de enfermedades neurodegenerativas para poblaciones de pacientes con necesidades urgentes insatisfechas “.

 

ALICE MELAO

Fuente: http://bit.ly/2NcNU5l