Después de un inicio fundamental en 2019 de su programa clínico para el , Lysogene ha anunciado sus nuevos objetivos para desarrollar un para la enfermedad, también conocida como mucopolisacaridosis IIIA (MPSIIIA).

Durante el primer semestre de este año, Lysogene ha logrado hitos importantes en su programa. Para el próximo año, la compañía planea continuar la inscripción de pacientes en el en curso Fase 2/3 AAVance (NCT03612869), un estudio abierto multicéntrico diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia de LYS-SAF302. Esta terapia génica de segunda generación para el tratamiento de MPSIIIA se administra en una dosis única.

El síndrome de Sanfilippo tipo A es la forma más frecuente y grave de la enfermedad, y ocurre debido a mutaciones en el gen SGSH, que proporciona instrucciones para la producción de una enzima llamada sulfamidasa.

LYS-SAF302 es una terapia génica que utiliza un vector viral, conocido como el virus AAVrh10, que tiene la capacidad de penetrar en el cerebro y atacar el sistema nervioso central. Una vez allí, LYS-SAF302 reemplaza el gen SGSH mutado con una versión saludable del gen.

Hasta ahora, 10 pacientes se han inscrito en el estudio, incluidos siete que ya han sido dosificados. Lysogene espera alcanzar su objetivo de inscripción objetivo de 20 participantes a principios de 2020.

La compañía también planea completar su estudio de historia natural de dos años en MPSIIIA (NCT02746341). En ese estudio observacional, las personas con MPSIIIA están siendo monitoreadas de cerca para recopilar información detallada y rigurosa sobre la progresión de la enfermedad. Lysogene planea utilizar los hallazgos de este estudio, en combinación con los datos publicados de investigaciones anteriores, para servir como brazo de control para su ensayo AAVance en curso.

Lysogene también lanzará PROVide, un estudio basado en un nuevo método para recopilar y registrar información sobre los efectos de LYS-SAF302.

Con PROVide, la compañía podrá recopilar información sobre los efectos del tratamiento basándose en datos de entrevistas cualitativas con cuidadores. El estudio también compilará grabaciones de vídeo de teléfonos inteligentes que documentan la progresión de la enfermedad de los niños después del tratamiento en el ensayo AAVance. Esta información será un activo importante para el paquete de datos de eficacia de AAVance, que está destinado a respaldar el registro, el precio y el reembolso de LYS-SAF302.

“Después de lanzar nuestro ensayo clínico de fase 2-3 en MPS IIIA, inscribí a la mitad de la población de estudio prevista y completamos nuestro estudio de historia natural de dos años para ser utilizado como grupo de control, hasta ahora 2019 ha sido un año de progreso significativo”. Karen Aiach, fundadora, presidenta y directora ejecutiva de Lysogene, dijo en un comunicado de prensa.

“MPS IIIA es una enfermedad devastadora en niños pequeños, para la cual actualmente no existe una opción de tratamiento aprobada. Lysogene, nuestro socio Sarepta y el compromiso y la inversión de los pacientes y médicos para brindar terapias potencialmente transformadoras a estos pacientes no tienen paralelo ”, agregó Aiach.

La compañía señaló que hará más anuncios sobre el progreso de LYS-SAF302 en los próximos meses.

 

JOANA CARVALHO, MSC

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