Fabry, medicamento en investigación

Historia de forextv.com, la compañía biofarmacéutica Seelos Therapeutics, Inc. ha anunciado recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos () ha aceptado su solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND). Esta solicitud se refiere a la trehalosa candidata a fármaco en investigación de la compañía. Este medicamento está en desarrollo como para el trastorno genético raro del . Esta acción significa que Seelos ahora podrá proceder legalmente con ensayos clínicos centrados en la trehalosa. Seelos se centra en el desarrollo de terapias únicas para pacientes con enfermedades raras que afectan el sistema nervioso central y otros.


Sobre el síndrome de Sanfilippo

El síndrome de Sanfilippo, que también se conoce como mucopolisacaridosis III, es una enfermedad genética rara de almacenamiento lisosómico. Está relacionado con una deficiencia en la enzima responsable de la descomposición del heparán sulfato. Hay cuatro tipos diferentes de síndrome de Sanfilippo y cada uno es causado por una mutación genética diferente. En el tipo A, la mutación afecta el gen SGSH. La mutación causada es la única característica definitoria de los diferentes tipos, que de otro modo se presentan de manera similar. Los síntomas incluyen anomalías de comportamiento, demencia, trastornos del sueño, dificultad para hablar, retrasos en el desarrollo, sordera y pérdida de movimiento. Actualmente no hay terapias modificadoras de la enfermedad disponibles para este trastorno. Sin embargo, el reemplazo de médula ósea puede ser útil si se implementa temprano. La mayoría de los pacientes no sobreviven más allá de su adolescencia, pero algunos pueden sobrevivir hasta los 30 años.


Planes de prueba futuros

Seelos está trabajando actualmente con la FDA para finalizar los parámetros finales de sus ensayos clínicos para la terapia experimental. Actualmente hay planes en marcha para un ensayo clínico único combinado de fase 2b / 3 que probará el medicamento en pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A y B. La compañía también está trabajando en una porción de acceso expandido que incluirá pacientes con tipos C y D, así como otros que no fueron elegibles para la parte regular del estudio.


Sobre trehalosa

La trehalosa contrarresta la acumulación de heparán sulfato tóxico al estimular un proceso llamado autofagia, que permite a las células eliminar los materiales de desecho. El medicamento también es capaz de cruzar la barrera hematoencefálica, lo que debería permitirle abordar los síntomas cognitivos también.

 

JAMES MOORE

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Fuente: http://bit.ly/2zyFaji