Comunicado de prensa de Takeda Pharmaceutical Company publicado por For Press Release, la compañía ha lanzado una colección de terapias de reemplazo enzimático para su uso en el tratamiento de los trastornos de almacenamiento lisosómico que son de particular prevalencia en la .

La colección comprende tres medicamentos: idursulfasa para el tratamiento del síndrome de Hunter, velaglucerasa alfa para la enfermedad de Gaucher y agalsidasa alfa para la enfermedad de Fabry. Estos trastornos de almacenamiento lisosómico son particularmente preocupantes en la India, donde su prevalencia creciente se ha observado durante varios años.


Acerca de los trastornos de almacenamiento lisosomal

Los trastornos de almacenamiento lisosómico (LSD) son afecciones genéticamente heredadas caracterizadas por la acumulación de sustancias tóxicas u otras en concentraciones peligrosas en los lisosomas del cuerpo, bolsas de enzimas digestivas que se encuentran en casi todas las células del cuerpo. A menudo, estas acumulaciones son el resultado de deficiencias enzimáticas que lo hacen ineficiente, si no imposible, para que el cuerpo descomponga ciertas sustancias.

Hay casi 50 enfermedades de almacenamiento lisosómico que afectan una amplia gama de sitios alrededor del cuerpo, incluidos el esqueleto, el corazón y el sistema nervioso central, y con frecuencia se descubren nuevos LSD.

El síndrome de Hunter, también conocido como mucopolisacaridosis tipo II, afecta varios sitios alrededor del cuerpo. Es probable que los pacientes desarrollen una serie de características físicas anormales identificables, y pueden sufrir de macrocefalia e hidrocefalia (aumento de la cabeza y acumulación de líquido cerebral, respectivamente), estrechamiento de la columna vertebral (que puede dañar la médula espinal) o agrandamiento del hígado y bazo. Casi todos los afectados son hombres.

La enfermedad de Gaucher es, con mayor precisión, un grupo de afecciones relacionadas cuyos síntomas y pronóstico pueden variar significativamente entre tipos y casos individuales. Las personas con casos no neurológicos solo pueden experimentar ciertos síntomas como agrandamiento del hígado / bazo, anemia o anomalías óseas. Otros tipos de enfermedad de Gaucher se denominan neuropáticos y pueden afectar el sistema nervioso central de varias maneras, lo que puede causar disfunción ocular, convulsiones y daño cerebral.

La enfermedad de Fabry es una afección hereditaria caracterizada por la acumulación de una globotriaosilceramida, un tipo de grasa, en las células de todo el cuerpo. Aunque las personas que nacen con la enfermedad de Fabry pueden no mostrar síntomas temprano en la vida, a medida que se acumula la globotriaosilceramida, puede causar estragos en los órganos vitales. Algunas complicaciones de la enfermedad de Fabry pueden ser potencialmente fatales, como insuficiencia renal, paro cardíaco y accidente cerebrovascular.

El lanzamiento de esta cartera de enfermedades de almacenamiento lisosomal destaca el compromiso de Takeda con los desafíos de salud únicos de la India, y podría significar algo bueno para los miles de indios que viven con LSD.

SCOTT CARLSON

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