Un polisulfato de pentosano (PPS, por sus siglas en inglés), un medicamento aprobado, podría ser un posible complementario para la , que ayuda a reducir la inflamación y las alteraciones óseas en los modelos celulares de la enfermedad, según estudio.

El tratamiento también fue efectivo en modelos celulares de la , otro trastorno de almacenamiento lisosomal.

El estudio, «Eficacia del polisulfato de pentosano en modelos in vitro de trastornos de almacenamiento lisosomal: Enfermedad de Fabry y Gaucher», se publicó en la revista PLOS ONE.

Las enfermedades tanto de Fabry como de Gaucher son trastornos de almacenamiento lisosomal caracterizados por la acumulación de una molécula de grasa específica (lípido). Las enfermedades son causadas por mutaciones en las enzimas que degradan esos lípidos y, a menudo, se tratan con tratamientos modificadores de la enfermedad, como la terapia de reemplazo enzimático. Sin embargo, los pacientes rara vez ven una restauración de su estado de salud completo, lo que significa que se necesitan tratamientos adicionales.

La inflamación es un sello distintivo de estas enfermedades; Los investigadores creen que reducir directamente la inflamación puede ser útil en algunos pacientes.

PPS es una mezcla de polianiones sulfatados semisintéticos (que son, esencialmente, sales complejas que incluyen átomos de azufre). Aprobado como Elmiron para el tratamiento del dolor en la cistitis interna, el PPS ha demostrado tener propiedades antiinflamatorias, aunque su mecanismo de acción preciso permanece oscuro. ¿Podría el SPP ser un tratamiento antiinflamatorio viable para la enfermedad de Gaucher y Fabry?

Para averiguarlo, los investigadores aislaron células inmunitarias de la sangre de personas con ambas enfermedades, así como controles sin ninguna enfermedad. Luego trataron estas células con PPS y midieron los niveles de moléculas proinflamatorias que producían las células.

En ambos tipos de enfermedad, el tratamiento con PPS redujo la secreción de IL-1β, TNFα e IL-4, todos los cuales ayudan a conducir la inflamación. Algunas otras moléculas inflamatorias (específicamente IL-6 e IL-10) se redujeron por PPS en células inmunes de la enfermedad de Fabry, pero no en células de la enfermedad de Gaucher.

Además, el PPS no cambió los niveles de quitotriosidasa, un marcador de la actividad de la enfermedad, en las células inmunes de la enfermedad de Gaucher, ni afectó el almacenamiento de lípidos en las células.

Es importante destacar que la producción de todas las moléculas mencionadas anteriormente no se modificó significativamente por PPS cuando se trataron las células de control (células de personas sin Gaucher o Fabry).

Los investigadores también tomaron el sobrenadante (el líquido en el que viven las células, en un plato) de células inmunitarias tratadas con PPS o no tratadas y lo usaron para tratar las células óseas, ya que los problemas esqueléticos son un problema importante en estas enfermedades.

Encontraron que el sobrenadante de células no tratadas indujo cambios en las células óseas, y estos cambios se redujeron en las células tratadas con sobrenadante de células inmunitarias tratadas con PPS. Los cambios en las células óseas se asocian con la reabsorción ósea, que, por extensión, se traduciría en pérdida ósea en un cuerpo.

En términos más simples, los datos sugieren que el tratamiento con PPS hace que las células inmunitarias produzcan menos moléculas proinflamatorias y menos señales dañinas para los huesos.

«Estos resultados sirven como datos de apoyo preclínicos para iniciar ensayos clínicos en pacientes humanos para analizar el efecto de la PPS como una posible terapia complementaria para las enfermedades de Fabry y Gaucher», afirmaron los investigadores.

Vale la pena enfatizar que estos resultados son de celdas en platos; se necesitará más trabajo para determinar si el SPP es realmente un tratamiento viable para las enfermedades de Gaucher y Fabry. También se debe tener en cuenta que algunos de los investigadores revelaron intereses financieros (es decir, patentes) en PPS.
 
MARISA WEXLER