Amicus Therapeutics anunció que ha firmado un acuerdo de fabricación con Paragon Bioservices para impulsar el desarrollo de tecnologías, incluidas las terapias genéticas, ahora en pruebas preclínicas para el de trastornos genéticos raros como la enfermedad de .

Estos incluyen una serie de programas de trastornos lisosomales, desarrollados conjuntamente por Paragon (ahora parte de Catalent Biologics) y la Universidad de Pennsylvania. Los trastornos lisosómicos son enfermedades que afectan la función normal de los lisosomas: pequeños compartimentos celulares especializados que digieren y reciclan diferentes tipos de moléculas. Estos también incluyen, por ejemplo, el síndrome de Sanfilippo, la enfermedad de Batten, Fabry y Gaucher.

La Universidad de Pennsylvania ha transferido los derechos tecnológicos a Paragon en el pasado y acordó colaborar con Amicus durante todo el proceso de desarrollo, informó la compañía en un comunicado de prensa.

Además, la colaboración entre Amicus y Paragon se centrará en el desarrollo de una plataforma de fabricación de virus adenoasociados (AAV) que se utilizan actualmente como vectores de administración en la mayoría de las terapias genéticas, y en el establecimiento de un nuevo programa de para la .

Amicus ya tiene acuerdos con otras compañías que producen plásmidos, pequeñas moléculas de ADN circular que se utilizan con frecuencia en ingeniería genética para impulsar la actividad de ciertos genes de interés, y dijo que ha establecido una red de suministro a largo plazo de estas moléculas para avanzar en los programas de terapia génica.


“A medida que continuamos articulando nuestra estrategia de fabricación de la terapia génica Amicus a corto y largo plazo, nuestra colaboración con Paragon Bioservices es un próximo paso importante para asegurar la ampliación clínica y el suministro de nuestra terapia génica para Pompe, así como nuestra otra actividad preclínica activa. «, dijo John F. Crowley, presidente y director ejecutivo de Amicus, en el comunicado.

«Avanzar en un sólido proceso de fabricación y suministro es fundamental para nuestro éxito. «Aprovechando nuestra experiencia interna y el desarrollo de procesos en combinación con la experiencia de Paragon y las capacidades de la plataforma, esperamos acelerar el proceso de traslado de nuestros programas de terapia génica preclínica a la clínica lo más rápido posible», agregó Crowley.

Amicus y la Universidad de Pensilvania recientemente ampliaron una relación existente para cubrir seis programas de terapia génica, trabajando hacia terapias que podrían tratar o posiblemente curar enfermedades como Pompe, Fabry y Sanfilippo.

Mientras tanto, un ensayo aleatorizado y doble ciego de Fase 3 global (NCT03729362), llamado PROPEL, está evaluando la seguridad y la eficacia de la terapia de combinación de Amicus con AT-GAA en adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío. Su objetivo es inscribir a hasta 100 personas que hayan tomado terapia de reemplazo enzimático (ERT) con alglucosidasa alfa o que no tengan ERT, y comparar 12 meses de tratamiento con AT-GAA con el de alglucosidase alfa más un placebo oral. El , que planea un ensayo de continuación de etiqueta abierta para aquellos que completan PROPEL, ahora está reclutando elegibles en sitios de los EE. UU., Europa, Canadá y otros lugares.


AT-GAA consiste en una enzima alfa-glucosidasa ácida (GAA, por sus siglas en inglés) optimizada hecha por el hombre, que es defectuosa en la enfermedad de Pompe, coadministrada con una pequeña molécula oral que funciona como una chaperona farmacológica.

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Diseñó AT-GAA una terapia innovadora en febrero, un reconocimiento que ayuda a apoyar y acelerar su desarrollo. La designación fue la primera en recibir un tratamiento de investigación para la enfermedad de Pompe por parte de la agencia reguladora.

JOANA CARVALHO

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