Según un comunicado de prensa de la compañía de biotecnología francesa Inventiva, la compañía ha completado el reclutamiento para un ensayo clínico de fase 2 que evalúa su fármaco experimental de , odiparcil.


Sobre la mucopolisacaridosis

La mucopolisacaridosis (MPS) es un grupo de afecciones genéticas caracterizadas por la incapacidad del cuerpo para descomponer los glicosaminoglicanos (GAG), largas cadenas de moléculas de azúcar complejas que se encuentran principalmente en la superficie de las células. El cuerpo utiliza estos azúcares para crear piel, cartílago y otros tejidos; de hecho, todos los tejidos humanos tienen cierta cantidad de GAG ​​como parte normal de su estructura.

Sin embargo, en individuos con MPS, los GAG se acumulan en las células de todo el cuerpo, lo que contribuye a una serie de problemas de salud graves. Según los orígenes genéticos particulares, los síntomas y su extensión, los casos de MPS se clasifican en siete subtipos (numerados del 1 al 9, excluyendo 5 y 8, que ya no se reconocen como condiciones válidas).

La MPS tipo 6 (o síndrome de Maroteaux-Lamy) se caracteriza por el aumento progresivo y la cicatrización de los tejidos y órganos principales. Las anomalías esqueléticas también son comunes en este subtipo de MPS.

Debido a que el MPS es causado por la acumulación de GAG ​​a lo largo del tiempo, las personas con la condición no muestran ningún rasgo característico al nacer. Los síntomas suelen aparecer en la primera infancia. La esperanza de vida para la afección puede variar considerablemente entre los casos; si no se trata, sin embargo, el MPS VI grave a menudo es mortal en la adolescencia.


Reclutamiento completo para la fase 2 de prueba

Se reclutaron veinte individuos para el ensayo de odiparcil de fase 2. Aunque es un número pequeño de participantes, Inventiva cree que el número es suficiente para evaluar el perfil de seguridad de odiparcil, una de las aspiraciones clave de un de fase 2.

Los individuos se dividirán en dos brazos de investigación. Quince de los individuos recibirán terapia estándar de reemplazo de enzimas (ERT) junto con odiparcil o un placebo. Los otros cinco participantes formarán una cohorte de “etiqueta abierta”: recibir solo una gran dosis de odiparcil y ninguna terapia de reemplazo enzimático. Los resultados del brazo doble ciego probablemente se publicarán a finales de año; Los resultados del brazo de etiqueta abierta para el primer trimestre de 2020.

MPS tipo 6 todavía se considera una enfermedad huérfana. Además de la terapia de reemplazo enzimático estándar, actualmente hay poco disponible para su tratamiento.

Scott Carlson

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Fuente: http://bit.ly/2X0bc1a