De acuerdo con una publicación de BioPortfolio, la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA, similar a la FDA estadounidense) aprobó recientemente el medicamento Vimizim de BioMarin para la mucopolisacaridosis tipo 4A para uso exclusivo en la República Popular China.

El año pasado, el liderazgo de la República Popular China publicó una lista de una serie de enfermedades raras sin tratamientos aprobados en China. El liderazgo chino prometió una revisión acelerada para los medicamentos que tratan las afecciones en la lista: Vimizim (aprobado para su uso en los Estados Unidos en 2014) representa uno de los primeros medicamentos para enfermedades raras en recibir una aprobación acelerada de esa manera.

Acerca de la mucopolisacaridosis tipo 4A (enfermedad de Morquio tipo A)

La mucopolisacaridosis es un grupo de trastornos caracterizados por la incapacidad del cuerpo para descomponer las moléculas largas de azúcar llamadas glicosaminoglicanos. Estos glicosaminoglicanos, esencialmente cadenas largas de moléculas de azúcar, pueden acumularse en todo el cuerpo en una variedad de tejidos, incluidos la sangre, las células y el tejido conectivo.

Los efectos pueden ser devastadores si no se tratan. Los pacientes con MPS son más propensos a desarrollar enfermedades cardíacas, pérdida de audición y visión, o dificultad para respirar. Las estimaciones sugieren que tanto como uno entre 200,000 y 300,000 nacimientos puede verse afectado por Morquio A, aunque no se dispone de cifras confiables. Estas personas a menudo no viven más allá de sus 20 años.
China busca ampliar los tratamientos disponibles para enfermedades raras

En un intento por mejorar la salud de sus ciudadanos y, sin duda, para mejorar su propia infraestructura de atención médica, China anunció el año pasado que ofrecería una revisión acelerada de docenas de medicamentos de enfermedades raras que estaban disponibles en el extranjero, pero no en la República Popular China.

Ya en el segundo mayor mercado de medicamentos del mundo, los esfuerzos de China para introducir nuevos medicamentos para las enfermedades no tratadas actualmente sugieren un esfuerzo mayor para reforzar la competitividad del país en la industria farmacéutica. El proceso de revisión acelerada, además de la aprobación acelerada en el mercado para medicamentos que ofrecen “valor clínico significativo”, también ofrece aprobación clínica para medicamentos genéricos cuyo producto de referencia aún está protegido por patente por otros tres años (o menos) y medicamentos bajo revisión similar en los Estados Unidos. Estados y Europa.

Al ofrecer explícitamente una aprobación acelerada sobre la base de investigaciones europeas y estadounidenses preexistentes, China está aprovechando su actual déficit tecnológico: es más fácil y, en general, mucho más rentable, esperar a que alguien desarrolle un nuevo tratamiento y luego lo adquiera. En lugar de desarrollar dicho tratamiento desde cero usted mismo.
 
Scott Carlson
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