Amicus Therapeutics y la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania han mejorado su colaboración en para buscar para los trastornos lisosomales como el síndrome de Sanfilippo.

La asociación se ha ampliado para incluir un programa de próxima generación en Sanfilippo tipo A y B. También incluirá las enfermedades de Pompe y Fabry, el trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD) y la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC).

El pacto de investigación por cinco años y 50 millones de dólares otorga a Amicus los derechos exclusivos para trabajar en equipo con el Programa de Terapia Genética de la universidad para desarrollar tecnologías y programas para la mayoría de los trastornos lisosómicos y una docena de enfermedades raras adicionales.

«La extensión de nuestra colaboración con Penn es un paso audaz en nuestro compromiso de crear curas potenciales que pueden aliviar una enorme cantidad de sufrimiento para innumerables personas en el mundo que viven con enfermedades raras, muchos de los niños», John F. Crowley, presidente y CEO de Amicus, dijo en un comunicado de prensa.

«Junto con Penn, ahora podemos concentrarnos en trastornos lisosomales adicionales, así como en varias enfermedades raras más prevalentes, a las que podemos aplicar nuestra comprensión de la biología de la enfermedad subyacente en enfermedades metabólicas raras, la experiencia en ingeniería y desarrollo de proteínas de Amicus y el mundo». capacidades reconocidas del laboratorio del Dr. Jim Wilson para desarrollar nuevos candidatos para terapia génica «.

Wilson es director del programa de terapia génica de la universidad, profesor de medicina y pediatría en la Escuela de Medicina Perelman y director del Centro de Enfermedades Huérfanas de la escuela.

Con la esperanza de desarrollar terapias genéticas innovadoras, el motor de investigación combina la experiencia de Amicus en ingeniería de proteínas y glicobiología (biología de los azúcares) con la tecnología de transferencia de genes, la fabricación y las capacidades de inmunología del Programa de Terapia Genética de la Universidad de Pensilvania.

Los vectores de transferencia de genes (portadores) de Penn, basados ​​en virus adenoasociados (AAV), están diseñados para mejorar la administración de genes, mantener la seguridad y evitar las respuestas inmunitarias. Mientras tanto, la experiencia en ingeniería de proteínas de Amicus puede optimizar la producción, liberación y absorción de proteínas faltantes por parte de las células productoras y vecinas, un mecanismo conocido como corrección cruzada.

«Este acuerdo es un importante paso adelante en la creación de una asociación de terapia genética de la industria y la academia de clase mundial en enfermedades raras», dijo Wilson. «Creo que podemos expandir y acelerar aún más nuestros esfuerzos para desarrollar rápidamente terapias genéticas para muchos más con necesidades no satisfechas».

Una colaboración inicial entre Amicus y la universidad se centró en el desarrollo de nuevas terapias genéticas para Pompe, Fabry, CDD y un trastorno no revelado. Ahora la asociación se expandirá para incluir la mucopolisacaridosis tipo III (MPS III).

Los términos del acuerdo incluyen una inversión anual de $ 10 millones de Amicus, cada año durante cinco años, en el programa de investigación de descubrimiento de GTP con la capacidad de ampliar.

A principios de este año, Amicus lanzó un nuevo Centro de Terapia Genética e Investigación Global de 75,000 pies cuadrados en Filadelfia.

MARY CHAPMAN

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Fuente: http://bit.ly/2wXikkh