Unión Europea:
De acuerdo con un comunicado de prensa de la compañía biofarmacéutica danesa Orphazyme, la compañía intenta proceder con una solicitud de autorización de comercialización (MAA) para su arimoclomol, tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C experimental. Si se aprueba la autorización de comercialización, arimoclomol estará disponible para tratar a pacientes con Niemann-Pick tipo C en todos los estados miembros de la Unión Europea.
Tras una consulta con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Orphazyme hizo planes para presentar un MAA en la primera mitad de 2020. Este verano, Orphazyme se reunirá con funcionarios de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos para hablar sobre un posible lanzamiento en Estados Unidos.
Acerca de Niemann-Pick Tipo C
Niemann-Pick tipo C (NPC) es un raro trastorno genético caracterizado por la incapacidad del cuerpo para transportar con eficacia sustancias grasas (como el colesterol y otros lípidos) en las células. Estas grasas se acumulan en tejidos de vital importancia alrededor del cuerpo, como el cerebro, los nervios, la médula ósea y, a veces, los pulmones.
Los resultados son a menudo devastadores. Los estudios más antiguos sugieren que la mayoría de las personas con Niemann-Pick C no viven más de 25 años, aunque esta cifra puede no ser precisa debido a un aumento reciente en los diagnósticos de inicio tardío.
Actualmente, el tratamiento se enfoca en aliviar los síntomas, pero no hay cura.
Solicitud de autorización de comercialización para arimoclomol probable en 2020
La conclusión de un estudio abierto de extensión de 12 meses sobre la eficacia del arimoclomol en pacientes con APN está programada por algún tiempo en la segunda mitad de este año. Este estudio debe incluirse como un componente de la solicitud de autorización de comercialización completa.
En un estudio clínico de fase II / III del fármaco, los datos recopilados sugieren que los pacientes que recibieron arimoclomol en combinación con el tratamiento estándar para Niemann-Pick Tipo C disfrutaron de una reducción general del 74% en la progresión de la enfermedad. Además, los participantes del estudio en el brazo de arimoclomol fueron 16% menos propensos a experimentar una progresión grave en la gravedad de su condición (10,7% versus 26,7% del grupo de arimoclomol).
Una vez que el MAA haya finalizado, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), la autoridad de medicina humana de la EMA, demorará hasta siete meses en evaluar y evaluar científicamente el tratamiento propuesto y todos los datos relevantes. Después de eso, la Comisión Europea (la administración gobernante de la Unión Europea) demora hasta dos meses adicionales para tomar una decisión basada en la evaluación científica del estudio realizada por el CHMP.
Eso significa que, a pesar del prometedor titular, el arimoclomol puede no comercializarse en Europa hasta 2021. Eso es, por supuesto, si está aprobado. Los representantes de Orphazyme planean reunirse con funcionarios de la FDA este verano para discutir un camino potencial hacia la aprobación estadounidense.
Scott Carlson
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Fuente: http://bit.ly/2F6iXMZ
