Alentado por el éxito de una colaboración en curso, que incluye datos preclínicos prometedores para una terapia génica candidata para la enfermedad de Pompe, el motor de investigación combina la experiencia de Amicus en ingeniería de proteínas y glicobiología (biología de los azúcares) con la tecnología de vectores de transferencia de genes, fabricación e inmunología. las capacidades del Programa de terapia génica de la Universidad de Pensilvania, dirigido por James M. Wilson, MD, PhD, profesor de la Escuela de Medicina Perelman y director del Programa de terapia génica de Penn.
Los vectores de transferencia de genes (portadores) de Penn, basados en virus adenoasociados (AAV), están diseñados para mejorar la administración de genes, mantener la seguridad y evitar las respuestas inmunes, mientras que la experiencia en ingeniería de proteínas de Amicus puede optimizar la producción, liberación y captación de proteínas faltantes. Por las células productoras y vecinas, un mecanismo conocido como corrección cruzada.
La colaboración Amicus-Penn ha ampliado de tres a seis programas de terapia génica, que ahora incluyen las enfermedades raras como la enfermedad de Pompe, la enfermedad de Fabry, el trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD), Niemann-Pick Tipo C (CPN) y el síndrome de Sanfilippo, específicamente MPS IIIA y MPS IIIB.
El acuerdo incluye el financiamiento de Amicus proporcionado a Penn para avanzar en los programas de investigación preclínica en el Laboratorio Wilson y para licenciar ciertas tecnologías inventadas bajo la colaboración.
“La extensión de nuestra colaboración con Penn es un paso audaz en nuestro compromiso de crear curas potenciales que pueden aliviar una enorme cantidad de sufrimiento para innumerables personas en el mundo que viven con enfermedades raras, muchos de ellos niños. Junto con Penn, ahora podemos enfocarnos en trastornos lisosomales adicionales, así como en varias enfermedades raras más prevalentes, a las que podemos aplicar nuestra comprensión de la biología de la enfermedad subyacente en enfermedades metabólicas raras, la experiencia en ingeniería y desarrollo de proteínas de Amicus y el mundialmente reconocido «, dijo en un comunicado de prensa John F. Crowley, presidente y CEO de Amicus, las capacidades del laboratorio del Dr. Jim Wilson para desarrollar nuevos candidatos para la terapia génica».
«Con un producto de medicina de precisión aprobado a nivel mundial para Fabry, un producto biológico de etapa avanzada con una designación de terapia innovadora para Pompe (terapia de investigación AT-GAA), y ahora el canal de terapia génica de enfermedades raras más grande de la industria, Amicus está bien posicionado para convertirse en un «empresa líder mundial en biotecnología a la vanguardia de la medicina genómica humana», dijo Crowley.
Amicus y Penn también firmaron un acuerdo de licencia por cinco años para colaborar en programas de descubrimiento que se centran en las tecnologías de terapia génica de próxima generación, dirigidas a muchos trastornos de almacenamiento lisosomal y otras 12 enfermedades raras, incluido el síndrome de Rett, el síndrome de Angelman, la distrofia miotónica y otras distrofias musculares. Amicus pondrá una inversión anual de $ 10 millones en el Programa de terapia genética, mientras recibe derechos exclusivos específicos de la enfermedad.
«Este acuerdo es un importante paso adelante en la creación de una asociación de terapia genética de la industria y la academia de clase mundial en enfermedades raras», dijo Wilson. “Ya hemos visto resultados preclínicos y pruebas de concepto altamente alentadores en la enfermedad de Pompe a través de nuestra colaboración existente y estamos entusiasmados por lo que podemos lograr juntos.
«Estamos ansiosos por ampliar aún más la relación para programas preclínicos adicionales y comprometernos con la investigación requerida para avanzar más las plataformas tecnológicas en Penn. «Hemos visto los primeros resultados de nuestras capacidades y plataformas combinadas y creo que podemos expandir y acelerar nuestros esfuerzos para desarrollar rápidamente terapias genéticas para muchos más pacientes con necesidades no satisfechas».
ANA PENA
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Fuente: http://bit.ly/2R5juTT
