El síndrome de Sly o MPS VII
Ya existe un medicamento para tratar el síndrome de Sly o mucopolisacaridosis tipo VII (MPS VII). Hagamos todo lo posible para que este medicamento esté disponible para los pacientes en México.
La terapia génica AVR-RD-02 sigue mostrando eficacia en primer paciente tratado...
Estados Unidos:
Los datos actualizados de seis meses de un ensayo de fase 1/2 muestran una caída continua en los niveles de dos biomarcadores de...
Carta abierta de FEMEXER a los responsables políticos en México: Recomendaciones...
Como FEMEXER es miembro honorario de EURORDIS y miembro activo de Rare Diseases International, y ya que Proyecto Pide un Deseo México es miembro...
Toto, paciente Gaucher ante el COVID-19
David “Toto” Peña Aragón, vocero internacional de FEMEXER e hijo de David Peña Castillo, ofrece su experiencia como paciente Gaucher ante la pandemia del...
Información de salud
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Estados Unidos:
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Estén atentos a una inusitada e interesante charla con la gente de la industria farmacéutica mexicana dedicada a las enfermedades raras.
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En los medios de comunicación
El algoritmo Blood Test Plus podría ayudar a detectar más fácilmente la enfermedad de...
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Un bazo agrandado o recuentos bajos de plaquetas, o ambos, en una persona con quejas difíciles de diagnosticar pueden ser un signo de la...
Primer paciente Fabry dosificado con terapia génica 4D-310
Estados Unidos:
Un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa la terapia génica en investigación 4D-310, desarrollada por 4D Molecular Therapeutics (4DMT) para personas con...
El ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Krabbe comenzará este año
Estados Unidos:
Passage Bio ha anunciado recientemente que la Comisión Europea ha concedido la designación de fármaco huérfano para el PBKR03, una terapia génica para...
Primer paciente dosificado en el ensayo FORTIS de AT845 para Pompe de inicio tardío
Tokio, Japón:
El primer paciente recibió una dosis en el ensayo de fase 1/2 FORTIS de AT845, una terapia génica de dosis única para adultos...
JR-171 para MPS 1 recibe estatus de medicamento huérfano de la EMA
Japón:
A finales de marzo de 2021, la empresa de productos farmacéuticos especializados JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ("JCR") compartió que su candidato a fármaco en...
