Taller 2019 para pacientes Gaucher sobre la terapia de remplazo enzimático
El 25 de mayo de 2019, en el hotel Novit de la CDMX, varias familias con pacientes Gaucher se reunieron para comprender qué es el TRE (terapia de remplazo enzimático) y hacer consciencia de la importancia de su adherencia al tratamiento.
COMUNICADOS
Taller para pacientes Gaucher en CDMX
En esta charla-taller para pacientes Gaucher y familiares, dinámica y divertidamente, todos aprendieron mucho.
Funcionarios e instituciones
Expertos reclaman más recursos para tratar enfermedades lisosomales
En un encuentro celebrado en la Casa de América de Madrid, en el marco de la cuarta edición del “POST WS Rareviw” organizado por Sanofi, cinco especialistas en enfermedades lisosomales, catalogadas como raras, han coincidido en que detectar estas patologías en edades tempranas tiene grandes beneficios socioeconómicos.
Pacientes con Morquio exigen sus derechos
Los pacientes mexicanos con mucopolisacaridosis tipo IV (también llamado síndrome de Morquio o síndrome de Morquio-Brailsford) han padecido durante muchos la desatención...
Información de salud
Cerdelga, perfil de seguridad favorable
Cerdelga (eliglustat) tiene un perfil de seguridad favorable a largo plazo consistente con observaciones previas entre pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, según muestran los datos agrupados de cuatro ensayos completados.
Asociaciones de pacientes
Últimos eventos
“Mi Deseo”, obra de teatro de concientización sobre Gaucher
El martes 23 de octubre de 2018, en el foro José Solé de las instalaciones del ISSSTE San Fernando en Ciudad de México, se...
Infografías sobre enfermedades lisosomales
En los medios de comunicación
Cerdelga, perfil de seguridad favorable
Cerdelga (eliglustat) tiene un perfil de seguridad favorable a largo plazo consistente con observaciones previas entre pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, según muestran los datos agrupados de cuatro ensayos completados.
Paciente tratado con terapia génica LYS-SAF302
Estamos muy complacidos de haber administrado con éxito LYS-SAF302 al primer paciente europeo y marcar esto como un hito para el campo en el avance de un posible tratamiento de una sola vez para pacientes con [síndrome de Sanfilippo tipo A]", dijo Michel Zerah, de El Hôpital Necker Enfants Malades en París.
Aprobación acelerada por la FDA de PRX-102
Protalix BioTherapeutics y Chiesi Farmaceutici planean presentar una solicitud de licencia de productos biológicos con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) como tratamiento para la enfermedad de Fabry, anunciaron las compañías.
Modelos celulares para probar terapia de reemplazo de enzima en investigación
Usando diferentes modelos celulares del síndrome de Sanfilippo tipo B, los investigadores encontraron que el tiempo de exposición y la dosis afectan significativamente la captación celular de BMN 250, una terapia de reemplazo de enzimas en investigación, y el aclaramiento de las moléculas de azúcar llamadas sulfato de heparán.
‘Barómetro raro’
Durante los últimos tres años, Eurordis-Rare Diseases Europe, una alianza con sede en París de más de 800 organizaciones de pacientes, ha llevado a cabo el Programa Barómetro Raro, cuyos informes presentan análisis sencillos, fáciles de leer y gráficos y cuadros coloridos.
Conoce algo más de algunas de…
…las enfermedades lisosomales más comunes
En Proyecto Pide un Deseo México ayudamos a que las enfermedades lisosomales (que son una categoría de las enfermedades raras) como Gaucher, síndrome de Hurler (MPS tipo 1), Pompe, Fabry o síndrome de Hunter (MPS tipo 2) sean más conocidas y se pueda convivir mejor con ellas.
Queremos reconocer el extraordinario trabajo que han hecho en http://enfermedadesraras-shire.com, quienes desarrollaron tan estupendamente las infografías que mostramos más abajo.
