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La terapia de reducción de sustrato para Gaucher neuronopático muestra eficacia
Un candidato a terapia de reducción de sustrato (SRT) conocido como Genz-667161 redujo efectivamente la acumulación de glucocerebrósido en el cerebro, mejoró la supervivencia...
Funcionarios e instituciones
Carta abierta de FEMEXER a los responsables políticos en México: Recomendaciones...
Como FEMEXER es miembro honorario de EURORDIS y miembro activo de Rare Diseases International, y ya que Proyecto Pide un Deseo México es miembro...
Toto, paciente Gaucher ante el COVID-19
David “Toto” Peña Aragón, vocero internacional de FEMEXER e hijo de David Peña Castillo, ofrece su experiencia como paciente Gaucher ante la pandemia del...
Información de salud
La terapia genética recibe designación de enfermedad pediátrica rara para enfermedad...
Estados Unidos:
Historia de GlobeNewswire, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd., anunció recientemente que su terapia génica AXO-AAV-GM2 recibió la designación de...
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En los medios de comunicación
La terapia genética experimental para gangliosidosis GM1 recibe designación de enfermedad pediátrica rara
Historia de BioSpace, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd., anunció recientemente que recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la...
IB1001 eficaz para el tratamiento de Niemann-Pick tipo C
Newswise, los datos de un ensayo clínico reciente que evaluó IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C, muestran que la terapia es...
La terapia genética recibe designación de enfermedad pediátrica rara para enfermedad de Sandhoff y...
Estados Unidos:
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Terapia AVR-RD-02 para Gaucher tipo 1 obtiene estatus de fármaco huérfano en la UE
Estados Unidos:
Una terapia génica experimental conocida como AVR-RD-02 ha recibido la designación de fármaco huérfano de la Comisión Europea para el tratamiento de la...
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