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El síndrome de Sly o MPS VII
Ya existe un medicamento para tratar el síndrome de Sly o mucopolisacaridosis tipo VII (MPS VII). Hagamos todo lo posible para que este medicamento esté disponible para los pacientes en México.
Cursos de Gaucher y Niemann-Pick en Instituto de Hematopatología: oportunidad única
Con mucha generosidad, el Dr. Joaquín Carrillo Farga, director y fundador del Instituto de Hematopatología, ha abierto...
Carta abierta de FEMEXER a los responsables políticos en México: Recomendaciones...
Como FEMEXER es miembro honorario de EURORDIS y miembro activo de Rare Diseases International, y ya que Proyecto Pide un Deseo México es miembro...
Toto, paciente Gaucher ante el COVID-19
David “Toto” Peña Aragón, vocero internacional de FEMEXER e hijo de David Peña Castillo, ofrece su experiencia como paciente Gaucher ante la pandemia del...
Información de salud
Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión...
Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
Información, orientación y apoyo psicológico
Asociaciones de pacientes
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Infografías sobre enfermedades lisosomales
En los medios de comunicación
Avalglucosidase Alfa, terapia de reemplazo enzimático de próxima generación para Pompe, bajo revisión prioritaria...
Europa:
La solicitud de Sanofi Genzyme solicitando la aprobación de la Avalglucosidasa Alfa, una terapia de reemplazo de enzimas en investigación (TRE) para la enfermedad...
Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria
Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
Terapia génica AVR-RD-03 reduce acumulación de glucógeno tóxico en enfermedad de Pompe clásica de...
Estados Unidos:
Se descubrió que AVR-RD-03, la terapia génica en investigación de Avrobio para la enfermedad de Pompe clásica de inicio infantil, reduce las acumulaciones...
Condición del movimiento ocular el nistagmo puede ser una característica de Pompe infantil
Parma, Italia:
El nistagmo, una afección en la que los ojos se mueven rápida e incontrolablemente, puede ser una característica de la enfermedad de Pompe...
Se amplía el ensayo de tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
IntraBio ha lanzado recientemente un estudio de extensión de su ensayo de fase II de IB1001, un tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo...
Investigación sobre EERR
